オーファン 希少 薬 書籍

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アンメットメディカルニーズに応えつつ、事業として成立する開発をするための

グローバルな薬事、薬価・保険制度、医療ニーズの動向と 今後の開発戦略を探る!

希少疾患/難病 の診断・治療と製品開発

◆オーファンドラッグ ◆コンパニオン診断 ◆オーファンデバイス
◆再生医療 ◆がんワクチン ◆バイオセンサー ◆診断薬 ◆小児用薬
発 刊 2012年10月31日   体 裁 A4判 1270頁   定 価 95,000(税抜)
※書籍絶版、オンデマンド版 30,000円(税抜)  (上製本ではありません)

■ 目次 (詳細内容へリンクします)

    【第1部】  ビジネスモデルと各社の取り組み
    【第2部】  創薬・探索技術
    【第3部】  シークエンサーの開発と活用
    【第4部】  バイオマーカー
    【第5部】  診断薬・診断機器の開発
    【第6部】  センサー技術の応用
    【第7部】  解析・診断・分析・工学技術の応用
    【第8部】  薬価、グローバル開発、優先審査、政策
    【第9部】  事業化と開発の進め方
    【第10部】  各疾患の治療・診断の医療ニーズ
■ 書 評

【 グラクソ・スミスクライン(株) 常務取締役 開発本部長 高橋希人氏 】

 医学・医薬品に関する研究の進歩は目覚ましく、これまで全く治療法がなかった希少疾患・難病にも、希望が見える疾患も現れてきた。 医薬品開発にかかわる人間にとって、medical needs に応えることは使命である。まだまだ一部とは言え、治療が可能になった希少疾患・難病が出てきたことは喜ばしいことである。
 一口に希少疾患・難病と言っても、その種類は血液、代謝、神経、遺伝子、腫瘍など多岐にわたり7000種類の疾患があると言われている。また病態の発現も複数の臓器に及んでいる場合が多く、各疾患の治療に関わる診療科も様々である。また診断等に用いられるバイオマーカーも日々新たに開発・発見されている。現在情報通信技術の発達で情報の収集が格段に容易になったとは言え、これだけ多岐にわたる領域を広く理解することは容易なことではない。


 この度、技術情報協会から、「希少疾患/難病の診断・治療と製品開発」が出版された。1200ページ以上の大部であり、希少疾患・難病に関する創薬、最新の診断法や、現在開発中の新薬の情報に至るまで、最高峰の専門家たちにより詳細に解説されている。
 さらに特筆すべきは、第8部において、国内外の医療制度に関しても詳細にわかりやすく解説されている点である。これらの制度も多岐に渡り、全体を理解することは容易ではなかったが、まとめて解説があるのは大変有用である。大部の書籍であるため、通読するのは実用的ではないが、事典のように必要な領域を素早く調べるといった使用法には最適な書であろう。また、希少疾患・難病は日進月歩の領域であり、活字媒体としての書籍は、書かれた時点から内容が古くなっていくという宿命は避けられない。
しかしながら、この書籍により必要な項目の基本・概要を把握し、その後は最新の情報をインターネットや最新の文献など、様々な手段を通じて得ることで補強すれば、この領域において研究、診療、その他の業務を行う広い範囲の読者にとって極めて有益なリソースとなろう。

■ 執筆者【敬称略】
ファーマ・マーケティング・ 井上良一 東京大学/順天堂大学 大澤麻記
コンサルタント  
  東京大学 水口雅
ジェンザイム・ジャパン(株) 舌崎士郎 順天堂大学 樋野興夫
ノーベルファーマ(株) 菅谷勉 東京医科歯科大学 手塚大介
ノバルティスファーマ(株) 淺川一雄 つくば血管センター 岩井武尚
田辺三菱製薬(株) 後藤信治 医療法人社団愛和会 橋本博史  
田辺三菱製薬(株) 桑原康裕
馬事公苑クリニック 
 
大阪大学大学院 坂田恒昭 旭川医科大学 岸部幹
田辺三菱製薬(株) 岡田光浩 埼玉医科大学病院 秋山雄次
熊本大学 江良択実 産業医科大学 田中良哉
国立医薬品食品衛生研究所 内田恵理子 東京医科歯科大学 上阪等
文部科学省 菱山豊 浜松医科大学 小川法良
東京理科大学 村上康文 北海道大学 大野重昭
大鵬薬品工業(株) 杉本芳一 北海道大学 南場研一
大鵬薬品工業(株) 村松ルミ 名古屋大学 村田善晴
大鵬薬品工業(株) 生澤公一 島根大学 鬼形和道
(独)医薬基盤研究所 藤本穣 東京慈恵会医科大学 東條克能
(独)医薬基盤研究所 世良田聡 自治医科大学 石川三衛
(独)医薬基盤研究所 仲哲治 信州大学 松田正之
武田薬品工業(株) 劉世玉 道後温泉病院 奥田恭章
大正製薬(株) 末松浩嗣 鶴岡市立荘内病院 安宅謙
元厚生労働省 河原敦 新潟大学 丸山弘樹
ダコ・ジャパン(株) 伊東由真 熊本大学 安東由喜雄
ダコ・ジャパン(株) 田渕未里 金沢大学 馬渕宏
ロシュ・ダイアグノスティックス(株) 田澤義明 金沢大学 野原淳
(独)科学技術振興機構 植松宏彰 福島県立医科大学 細矢光亮
横河電機(株) 風見邦夫 自治医科大学 滑川道人
横河電機(株) 望月正幸 国際医療福祉大学病院 橋本律夫
東レ(株) 信正均 東北大学 青木正志
(独)理化学研究所 小笠原敦 名古屋大学大学院 勝野雅央
国際医療福祉大学大学院   名古屋大学 坂野晴彦
/東京大学
金澤一郎 名古屋大学 鈴木啓介
武蔵野大学 (元PMDA審査員) 關野一石 名古屋大学 足立弘明
東京大学 (元FDA審査官) 長村文孝 名古屋大学 田中章景
第一三共(株) 白鳥真一 名古屋大学 祖父江元
日本大学 白神誠 国立精神・神経医療研究センター 加我牧子
サノフィ・アベンティス(株) 大西佳恵 長崎大学病院 本村政勝
元国立保健医療科学院 児玉知子 長崎大学病院 向野晃弘
東京大学 西村由希子 国立病院機構 福留隆泰
/NPO知的財産研究推進機構
 
長崎川棚医療センター 
 
(株)ソウルCRO KyeongSoon 国立精神・神経医療研究センター 永井義隆
 
Kim 
国立精神・神経医療研究センター 和田圭司
(株)ソウルCRO 金東賢 東京医科歯科大学 松島善治
Eisai China Inc. 山田江樹 国立成育医療研究センター 奥山虎之
国立医薬品食品衛生研究所 片倉健男 国立精神・神経医療研究センター 後藤雄一
内閣官房 浅野武夫 福島県立医科大学 齋藤清
国立医薬品食品衛生研究所 佐藤陽治 富山大学 渡辺行雄
国立医薬品食品衛生研究所 村岡ひとみ 名古屋大学 吉田忠雄
(株)イミュノフロンティア 谷口公嗣 名古屋大学 中島務
京都大学 (元FDA審査官) 川上浩司 東京医科歯科大学 喜多村健
厚生労働省 境啓満 高知大学 久保亨
NPO医工連携推進機構 吉川典子 高知大学 土居義典
東京女子医科大学(元FDA審査官) 内田毅彦 名古屋大学 奥村貴裕
(独)医薬基盤研究所 楠博文 名古屋大学 室原豊明
(株)レクメド 松本正 大阪大学 小垣滋豊
外資系製薬企業 内堀雅之 浜松医科大学 河野雅人
ブリストル・マイヤーズ(株) 堀川浩司 浜松医科大学 千田金吾
ヤンセンファーマ(株) 黒山祥志 東京医科歯科大学 江石義信
ファイザー(株) 小宮山靖 順天堂大学 安藤克利
ブリストル・マイヤーズ(株) 芹生卓 順天堂大学 瀬山邦明
ブリストル・マイヤーズ(株) 大西信太郎 東邦大学医療センター 佐地勉
ヤンセンファーマ(株) 小林巧 東京慈恵会医科大学 銭谷幹男
中外製薬(株) 青木事成 九州大学病院 下田慎治
オリンパス(株) 袴塚康治 埼玉医科大学病院 持田智
オリンパス(株) 小林正敏 九州大学 橋爪誠
(株)ジャパン・ティッシュ・ 井家益和 九州大学大学院 赤星朋比古
エンジニアリング
  北海道大学 豊永愛恋
アスビオファーマ(株) 服部文幸 北海道大学 西江渉
慶應義塾大学 山下裕美 北海道大学 清水宏
帝人ファーマ(株) 山我美佳 岡山大学 岩月啓氏
国立がん研究センター東病院 中面哲也 大阪市立大学 鶴田大輔
国立がん研究センター東病院 澤田雄 久留米大学 橋本隆
オンコセラピー・サイエンス(株) 角田卓也 久留米大学 石井文人
テルモ(株) 松村啓史 熊本大学 尹浩信
ジョンソン・エンド・ジョンソン(株) 山崎隆 日本医科大学付属病院 藤本和久
ユーシービージャパン(株) 尾崎雅弘 北里大学病院 岡田純
グラクソ・スミスクライン(株) 佐藤且章 東京慈恵会医科大学 新村眞人
中小企業診断士 平田雄一郎 千葉大学 山崎正志
金沢大学 中尾眞二 秋田大学 石川慶紀
慶應義塾大学 宮川義隆 秋田大学 島田洋一
九州大学 原寿郎 秋田大学 宮腰尚久
自治医科大学 亀崎豊実 秋田大学 本郷道生
長崎大学 宮崎泰司 秋田大学 粕川雄司
北海道社会事業協会帯広病院 仲地耕平 九州大学 山本卓明
静岡県立静岡がんセンター 水野隆史 九州大学 岩本幸英
京都九条病院 楠崎克之 慶應義塾大学 日方智宏
がん研有明病院 松本誠一 慶應義塾大学 松本守雄
藤田保健衛生大学 廣瀬雄一 慶應義塾大学 戸山芳昭
大阪医科大学 紀貴之 順天堂大学 富野康日己
兵庫医科大学 中野孝司 順天堂大学 鈴木仁
順天堂大学 須賀新 筑波大学 臼井丈一
千葉大学 藤井克則 筑波大学 山縣邦弘
北里大学 宮下俊之 福岡大学 上野雅代
浜松医科大学 竹下明裕 福岡大学 斉藤喬雄
浜松医科大学 永田泰之 神戸大学 野津寛大
宮崎大学 下田和哉 和歌山県立医大 中西浩一
宮崎大学 幣光太郎 神戸大学 飯島一誠
    滋賀医科大学 中川雅生
■ 詳細な内容

【第1部】 オーファンドラッグ開発・難病治療におけるビジネスモデルと各社の取り組み 

第1章:なぜ今希少疾患領域に取り組むべきか?その事業機会とビジネスモデル

 1.2011年FDA承認新規成分新薬の約40%を占めるオーファンドラッグ
 2.オーファンドラッグ:古典的概念の誤り
 3.オーファンドラッグの開発状況
 4.日本おける最近のオーファンドラッグ指定状況
 5.巨大なビジネスチャンス
 6.希少疾患用医薬品の高薬価と財務負担の解決法
 7.オーファンドラッグのビジネスモデル
 8.希少疾患領域への事業参入

第2章:オーファンドラッグ開発における売上予測・事業性評価と意志決定

 1.日本におけるオーファンドラッグの承認状況と売り上げ予測
 2.オーファンドラッグの対象疾患患者数の算定
  2.1 海外データの利用
   2.1.1 海外疫学データ
   2.1.2 海外Website
  2.2 国内のデータの収集
   2.2.1 日本の疫学データ
   2.2.2 特定疾患医療受給者証交付件数
   2.2.3 国内専門医からの情報聴取
   2.2.4 患者会情報について
 3.オーファンドラッグの売り上げ予測
  3.1 売り上げ予測での注意事項
  3.2 売り上げ予測例
 4.オーファンドラッグにおける事業性評価例
  4.1 オーファンドラッグにおける事業性評価と留意点
   4.1.1 評価に関わる製薬会社動向
   4.1.2 適正な営業組織のスケールと製造販売後調査
   4.1.3 開発期間の短縮・遅延のインパクト
  4.2 投資意思決定手法の種類と評価

第3章:ノーベルファーマにおけるオーファンドラッグ・難病治療薬開発の取り組みとビジネスモデル

 1.ノーベルファーマのフィロソフィー
  1.1 ノーベルファーマのミッション:
        必要なのに顧みられない医薬品の提供を通して、医療に貢献する
  1.2 ノーベルファーマの行動基準
   1.2.1 原点:判断に迷ったら患者さんの利益を優先する。
   1.2.2 挑戦 YMWS:やってみなくちゃわからない。しかし、損切りをためらうな。
 2.ノーベルファーマの経営資源(ヒト、モノ、カネ)
  2.1 事業の進展と従業員の推移
  2.2 開発の状況   2.3 資金調達の状況
 3.ノーベルファーマの中長期の絵姿(数値目標)

第4章:ノバルティス ファーマにおけるオンコロジー領域のオーファンドラッグ開発とビジネスモデル

 1.ノバルティス ファーマの希少疾患領域への取り組み
 2.ノバルティス オンコロジー事業本部の取り組み
  2.1 血液腫瘍領域の取り組み
   2.1.1 イマチニブ、ニロチニブ
   2.1.2 デフェラシロクス
   2.1.3 JAK1/JAK2阻害剤 ルキソリチニブ(開発コードINC424 )
   2.1.4 ミドスタウリン(開発コード:PKC412)
  2.2 固形腫瘍領域の取り組み
   2.2.1 オクトレオチド酢酸塩
   2.2.2 エベロリムス
    2.2.2.1 膵神経内分泌腫瘍(p-NET)
    2.2.2.2 結節性硬化症(Tuberous Sclerosis Complex : TSC)
    2.2.2.3 その他のがん種におけるエベロリムスの開発
 3.今後のオンコロジー事業本部の展望
 4.オンコロジー領域のビジネスモデル


【第2部】 創薬・探索技術と活用動向 

第1章:分子イメージングの非臨床・診断・治験への活用動向

 1.分子イメージングの非臨床への活用動向
  1.1 イメージング技術の概要
  1.2 PDの細胞治療創薬と非臨床in vivoイメージング
  1.3 創薬活用されるin vivo イメージングの課題
 2.分子イメージングの臨床診断・治験への活用動向
  2.1 AIS診療におけるイメージング検査・診断の概要
  2.2 AIS診療ガイドラインにおけるイメージング検査
  2.3 AIS治療法開発におけるイメージングの役割

第2章: IT創薬 〜創薬におけるコンピューター技術の産業応用〜

 1.疾患メカニズムと薬のメカニズム
 2.これまでの創薬とこれからの創薬
 3.コンピューターの創薬への応用
 4.スーパーコンピューターの利用
 5.遺伝性疾患の創薬の可能性

第3章:多能性幹細胞を用いた疾患モデル/創薬への応用
               -創薬・難病治療のトランスレーショナル研究-

 1.はじめに
 2.多能性幹細胞の種類と特徴
 3.幹細胞研究の医療分野への応用(トランスレーショナル研究)について
 4.医薬品開発分野への利用と期待
 5.医薬品候補物質の薬効スクリーニング
 6.創薬標的バリデーションと希少・難治性疾患モデル作製
 7.創薬利用への課題と期待
 8.ベンチャー企業による幹細胞(ES細胞/iPS細胞)研究
 9.最後に

第4章:ゲノム創薬技術・遺伝子治療薬・核酸医薬の開発動向

 1.遺伝子治療薬
  1.1 遺伝子治療薬の種類
  1.2 遺伝子治療薬開発の現状
  1.3 遺伝性疾患の遺伝子治療
   1.3.1 原発性免疫不全症
    (1)アデノシンデアミナーゼ(ADA)欠損症
    (2)X連鎖重症複合免疫不全症(X-SCID)とレトロウイルスベクターによる発がんリスク
    (3)慢性肉芽腫症(CGD)
    (4)Wiskott-Aldrich症候群(WAS)
   1.3.2 その他の遺伝性疾患
    (1)X連鎖副腎白質ジストロフィー(ALD)
    (2)βサラセミア
    (3)家族性リポ蛋白リパーゼ(LPL)欠損症
    (4)レーバー先天性黒内障(LCA)
    (5)血友病
   1.3.3 Genethonの希少疾患に対する遺伝子治療薬開発の取り組み
  1.4 非遺伝性疾患に対する遺伝子治療
   1.4.1 パーキンソン病
   1.4.2 血管新生遺伝子治療
   1.4.3 がん遺伝子治療
    (1)自殺遺伝子
    (2)腫瘍溶解性ウイルス
    (3)遺伝子改変T細胞療法
  1.5 遺伝子治療薬開発の新たな動向
 2.核酸医薬品
  2.1 核酸医薬品の種類
  2.2 アンチセンス核酸医薬品
  2.3 siRNA医薬品
  2.4 miRNA関連医薬品
  2.5 アプタマー医薬品


【第3部】 シークエンサーの開発と活用・事業化の動向 

第1章:高性能シークエンサー時代のゲノム政策の現状と課題

 1.ゲノムシークエンサーとバイオインフォマティクス
 2.コホート研究
 3.ヒト由来の試料と情報の活用
  3.1 iPS細胞の活用
  3.2 バイオバンクの必要性
  3.3 ヒトゲノム研究におけるルール
  3.4 ヒト由来の試料と情報の取り扱いに関するルール
 4.研究の成果の活用

第2章:シークエンサーの薬剤開発への活用動向

 1.単一遺伝子疾患の具体例
 2.稀少疾患領域の塩基配列決定法
 3.次世代型シークエンサーを用いた全ゲノム再シークエンス法のメリット
 4.稀少疾患のための医薬品開発におけるゲノムシークエンスの位置づけ


【第4部】 各分子標的薬と、治療効果に相関がありうるバイオマーカー 

第1章:がん領域の分子標的薬とバイオマーカーの動向

 1.がん分子標的薬の標的分子
 2.がん分子標的薬における効果予測バイオマーカーの利用
  2.1 欧米の分子標的薬と診断薬の同時開発ガイダンス
  2.2 バイオマーカーを利用した医薬品開発の利点
 3.分子標的薬のバイオマーカ―利用の具体例
 4.今後の展望

第2章:免疫疾患領域の分子標的薬とバイオマーカーの動向

 1.免疫疾患領域の分子標的薬
  1.1 TNF-α阻害製剤
  1.2 IL-6阻害製剤
  1.3 T細胞活性化阻害製剤
  1.4 その他の製剤
 2.関節リウマチの分子標的薬治療におけるバイオマーカー
  2.1 有効性予測マーカー
   2.1.1 蛋白バイオマーカー
   2.1.2 ゲノムのバイオマーカー(遺伝子多型)
   2.1.3 トランスクリプトームのバイオマーカー(mRNA発現定量)
   2.1.4 細胞性バイオマーカー
  2.2 疾患活動性マーカー
   2.2.1 CRP(C-reactive protein)
   2.2.2 赤沈(ESR: Erythrocyte sedimentation rate)
  2.3 その他のマーカー
 3.炎症性腸疾患の分子標的薬治療におけるバイオマーカー
  3.1 従来のバイオマーカー
  3.2 カルプロテクチン
 4.蛋白バイオマーカーの新規探索
   -プロテオミクス手法によるleucine-rich alpha-2 glycoprotein (LRG)の同定
  4.1 定量的プロテオミクス手法による,関節リウマチ患者血清中の疾患活動性マーカーの探索
  4.2 炎症性腸疾患とLRG
  4.3 炎症とLRG

第3章:バイオマーカーの探索技術の動向とバリデーション

 1.バイオマーカーの探索
 2.バイオマーカー探索技術
 3.バイオマーカー探索とバリデーション
 4.バイオマーカーの診断の実例
  4.1 非小細胞肺がんの取り組みの例
  4.2 薬剤による重篤な副作用の取り組みの例
 5.バイオマーカー実用化へ向けた課題


【第5部】 診断薬・診断機器の開発と事業動向 

第1章:診断薬と診断機器の薬事制度の概要

 1.診断薬と診断機器の薬事制度の概要
  1.1 体外診断用医薬品
   1.1.1 体外診断用医薬品のクラス分類と一般的名称
   1.1.2 体外診断用医薬品の製造販売承認又は認証
   1.1.3 体外診断用医薬品の保険適用
  1.2 医療機器
   1.2.1 診断機器のクラス分類と一般的名称
   1.2.2 診断機器の製造販売承認又は認証
   1.2.3 診断機器の保険適用
  1.3 医薬品に分類される診断薬
 2.診断薬と診断機器の希少疾病医薬品等の指定
  2.1 希少疾病医薬品等の指定の要件
   2.1.1 対象患者数
   2.1.2 医療上の必要性
   2.1.3 開発の可能性
  2.2 診断薬及び診断機器における希少疾病医薬品等の指定上の問題点
   2.2.1 優先審査品目の指定と薬事法の製造販売承認審査上の効果
   2.2.2 迅速審査品目の指定と薬事法の製造販売承認審査上の効果
  2.3 考察

第2章:コンパニオン診断薬の開発事例・動向

 1.コンパニオン診断薬の開発の背景
 2.HercepTest の共同研究・開発例
  2.1 病理検査について
   2.1.1 Clinical Trial Assay (CTA)
  2.2 CTAとの予備一致率試験
  2.3コントロール細胞株の確立
 3.FDAへの申請・承認審査と国内の保険適用
 4.市場への導入
 5.新薬開発・医療現場へのコンパニオン診断薬の貢献
 6.今後の動向

第3章:コンパニオン診断の市場性と諸制度の動向 〜個別化医療を見据えた事業戦略とその課題〜

 1.欧米のガイダンス案の概要比較と医療へのインパクト
  1.1 FDAガイダンス案の要約
  1.2 EMA案の概要(特にFDA案との比較)
 2.薬剤とコンパニオン診断の同時開発における課題
  2.1 同時開発における情報開示とタイムラインの制約
  2.2 市販後の後付けマーカーの開発の意義
  2.3 コンパニオン診断法改良の意義
  2.4 既存薬剤に対するCoDxラグの可能性
 3.個別化医療における臨床検査の役割と開発課題
  3.1 検査の性能と精度の保証
   3.1.1 臨床検体の質
   3.1.2 検査対象物質の性質と測定技術のマッチング
  3.2 品質の維持と安定供給
 4.諸制度の日欧米比較と個別化医療における日本の課題
  4.1 臨床検査の分類と高度先進医療技術へのアクセス環境
  4.2 コンパニオン診断の医療費償還制度の在り方と考察
   4.2.1 検体検査の実施コストと保険償還の仕組み
   4.2.2 CoDxの保険償還における新たな試み


【第6部】 センサー技術の治療・新薬開発への応用 

第1章:バイオセンサーの開発の進め方・診断への活用と薬事対応

 1.医療用途バイオセンサー
  1.1 POCT(ポイントオブケア)市場
  1.2 グルコースセンサーの要求品質
 2.酵素センサーの技術開発
  2.1 酵素の固定化
  2.2 電気化学センサーのポイント
  2.3 酵素センサー開発の実施例
  2.4 グルコースセンサーから開発の流れ
 3.DNAチップと周辺技術
  3.1 チップ素材と形状
   3.1.1 板状マイクロアレイ型
   3.1.2 中空糸型アレイ型
   3.1.3 電気化学検出型チップ
   3.1.4 ビーズアレイ型
  3.2 検出技術
   3.2.1 電気化学検出
    - 電子メディエーターを利用
    - 核酸挿入剤を利用
   3.2.2 蛍光検出
   3.2.3 表面プラズモン共鳴(SPR)検出
   3.2.4 局在化プラズモン共鳴(LPR)検出
  3.3 固定化方法
  3.4 DNAを基板上に固定化するためのスポット技術
 4.ペプチドアレイの研究開発
  4.1 ペプチドアレイの利用分野
  4.2 ペプチドの固定化方法
   4.2.1 ヒスダグ法
   4.2.2 ビオチン−アビジン系
   4.2.3 アミンカップリング法
   4.2.4 チオールカップリング法
  4.3 ブロッキング
  4.4 アレイ洗浄
 5.今後のバイオセンサー市場動向
 6.薬事申請対応
  6.1 承認申請区分クラスV
  6.2 クラスVの承認基準
  6.3 承認申請書・及び添付資料の要件と記載方法
   - 承認申請書の記載事項
   - 添付資料について
  6.4 産学連携の重要性

第2章:高感度磁気センサを用いた脳磁計測装置の開発例と活用動向

 1.脳磁図測定の原理
 2.脳磁計測装置
  2.1 高感度磁気センサ
  2.2 デュワ
  2.3 データ収録部(DAQ SYSTEM)
  2.4 解析制御部
  2.5 磁気シールド
 3.解析ソフトウェア
 4.脳磁計測装置の活用動向

第3章:マイクロアレイの開発と高感度化への取り組み

 1.マイクロアレイとは
 2.従来のマイクロアレイの課題
 3.新型高感度マイクロアレイの開発
  3.1 担体材料の開発
  3.2 オリゴDNAの固定が適切に制御できる技術の開発
  3.3 検体との反応効率を向上させる技術の開発
 4.高感度マイクロアレイの性能
 5.マイクロアレイのアプリケーション
  5.1 血液中バイオマーカー探索
  5.2 ホルマリン固定パラフィン包埋検体からの検出


【第7部】 今後の医療で求められる解析・診断・分析・工学技術

 1.はじめに
 2.最新の医療工学技術の動向
  2.1 非侵襲のPETでの難治性乳がん診断
  2.2 簡易心臓拍動シミュレーションシステムの開発
  2.3 最先端研究施設による創薬
   - 理化学研究所スーパーコンピュータ「京」
   - 「MDGRAPE」によるスクリーニングと大型放射光施設Spring8
   - 自由電子レーザ「SACLA」による創薬
  2.4 情報科学による創薬
 3.まとめ

【第8部】 国内外の医療制度・政策・薬事規制 〜薬価、グローバル開発、優先審査〜 

第1章:稀少疾患・難病治療に関する政策の動向

 1.「難病対策要綱」が制定されるまで
 2.「難病対策要綱」で定められた「難病」の定義とその後の変遷
 3.現在の難病対策の現状(事業、対象疾患、予算、受給者数など)
  3.1 難病対策としての事業内容
  3.2 難病対策の予算と受給者数
 4.難病対策の問題点
  4.1 対象疾患の公平性の観点
  4.2 特定疾患治療研究事業運用の公正性の観点
  4.3 他制度との均衡の観点
  4.4 制度安定性の観点
  4.5 臨床調査個人票の患者データの質、効率性の観点
  4.6 総合的施策の観点
  4.7 その他の観点
 5.これからの難病対策 −新しい展開−

第2章:優先審査の現状

 第1節 新医薬品の優先審査、優先的な治験相談と最近の話題

  1.希少疾病用医薬品の指定について
   1.1 希少疾病用医薬品の指定基準について
    (1)対象者数
    (2)医療上の必要性
    (3)開発の可能性
   1.2 希少疾病用医薬品の支援措置
    (1)助成金の交付
    (2)指導・助言
    (3)税制措置
    (4)優先審査
   1.3 希少疾病用医薬品の指定手続き
  2.希少疾病用医薬品の優先審査の取扱い
   2.1 製造販売承認申請時の取扱い
   2.2 複数効能を有する場合の製造販売承認申請について
    2.2.1 同一品目が優先審査対象効能とそれ以外の一般効能を両方有する場合
    2.2.2 優先審査対象効能に関する申請とそれ以外の効能に関する申請を同時に行う場合
  3.本邦における希少疾病用医薬品の治験相談の取扱い
   3.1 希少疾病用医薬品の治験相談時の取扱い
   3.2 希少疾病用医薬品の申請前の治験相談の実施の考え方
    3.2.1 希少疾病用医薬品について
    3.2.2 優先的な治験相談品目
    3.2.3 優先的な治験相談の具体的な進め方
  4.希少疾病用医薬品以外の新医薬品の優先審査の取扱い
   4.1 希少疾病用医薬品以外の新医薬品に対する優先審査の適用の可否の考え方
    (1)適応疾病の重篤性
    (2)医療上の有用性について
   4.2 製造販売承認申請時の取扱い
   4.3 優先審査の適用の可否の決定及び製造販売承認審査時の取扱い
   4.4 複数効能を有する場合の製造販売承認申請について
  5.新医薬品(希少疾病外優先審査品目)の治験相談の取扱い
   5.1 新医薬品(希少疾病用医薬品を除く)に対する優先的な治験相談の適用の可否の考え方
   5.2 優先的な治験相談の適用の可否の決定及び治験相談時の取扱い
   5.3 希少疾病外優先審査品目として優先審査を希望する医薬品の優先審査品目該当性相談の実施の考え方
  6.新医薬品の優先審査に係る最近のトピック
   6.1 新医薬品の承認審査に係る審査期間の短縮について
   6.2 医薬品優先審査品目該当性相談について
    6.2.1 対面助言区分と内容について
    6.2.2 医薬品優先審査品目該当性相談の申込みにあたって

 第2節 FDAにおける治験・承認審査の要点と傾向

  1.承認までの期間短縮のための制度
   1.1 優先審査 (Priority Review)
   1.2 ファスト・トラック (Fast Track)
   1.3 迅速承認 (Accelerated Approval)
  2.優先審査指定と状況
   2.1 優先審査の指定
   2.2 優先審査の達成率
   2.3 優先審査の承認率
  3.優先審査と承認の動向
   3.1 優先審査、ファスト・トラック、迅速承認で承認されたNew Molecular Entity (NME)
   3.2 優先審査、ファスト・トラック、迅速承認で承認されたNME以外の抗がん剤

 第3節 希少疾病用医薬品の指定制度と申請資料の作成について

  1.希少疾病用医薬品の指定制度
   1.1 指定基準について
    1.1.1 対象患者
    1.1.2 医療上の必要性
    1.1.3 開発の可能性
   1.2 希少疾病用医薬の指定手続き
    1.2.1 指定相談の事前準備
      - 相談の申し込み
      - 相談日の決定
    1.2.2 指定相談の実施
      - 相談の実施方法
      - 相談時の注意事項
    1.2.3 指定申請
    1.2.4 試験研究等の中止の届け出

第3章:薬価・医療保険制度の動向と医療技術の価値評価

 第1節 国内の医療・保険制度の動向と薬価

  1.薬価制度を利用した希少疾病用医薬品開発促進策
   1.1 希少疾病用医薬品の薬価
    1.1.1 新薬の薬価算定方法
     (1)類似薬効比較方式における加算
     (2)希少疾病用医薬品に対する加算
     (3)原価計算方式で算定された希少疾病用医薬品の営業利益率
   1.2 新薬創出等加算付与の条件としての希少疾病用医薬品開発
    1.2.1 新薬創出等加算の仕組み
    1.2.2 新薬創出等加算の条件としての未承認薬等の開発
  2.わが国の難病対策としての医療費補助
   2.1 特定疾患治療研究事業

 第2節 疫学調査・薬剤経済性の調査と医療技術の価値評価

  1.疫学調査
   1.1 難病・希少疾患の疫学
   1.2 疾病頻度の測定とその指標
    1.2.1 発生率と罹患率
    1.2.2 死亡率・致死率
    1.2.3 関連の指標(Measures of association)
   1.3 疫学研究方法
    1.3.1 記述的研究(Descriptive studies)
    1.3.2 分析的研究(Analytic studies)
    1.3.3 因果関係とバイアス
   1.4 疾病サーベイランスと疾病登録
    1.4.1 疾病サーベイランス
   1.5 稀少疾患・難病の疫学での課題
  2.薬剤経済性の調査と医療技術の価値評価
   2.1 薬剤経済学と医療技術評価とは
   2.2 医療技術の評価方法
   2.3 疾病費用
   2.4 健康負担の指標
   2.5 疾病費用分析
   2.6 稀少疾患・難病においての課題

第4章:世界各国のオーファンドラッグ関連制度・医療制度

 第1節 欧州・米国の稀少疾患への取り組みと国際連携の動向

  1.希少疾患治療開発のための国際連携
   1.1 国内の難病対策と国際連携への背景
   1.2 米国の希少疾患対策と研究開発
  2.欧州における希少疾患対策
   2.1 欧州連合健康戦略(EU Health Strategy)
   2.2 希少疾患対策のためのネットワーク −Orphanet
   2.3 患者主導の希少疾患治療開発
   2.4 希少疾患の研究プロジェクト
    2.4.1 希少疾患の推定有病率
    2.4.2 希少疾患関連団体間の協力関係を支援するEUプロジェクト
   2.5 希少疾患用医薬品に関する戦略とアクセス状況

 第2節 米国の動向

  1.米国における希少疾患の定義、ならびに法制定までの背景
  2.オーファンドラッグ開発制度の概要
  3.米国におけるオーファンドラッグ開発助成制度およびFDAの取組
  4.NIHにおけるオーファンドラッグ開発に対する取組
  5.オーファンドラッグ開発の現状
  6.患者会の取組 −NORD−

 第3節 韓国におけるオーファンドラッグ開発および臨床試験に関する薬事制度

  1.オーファンドラッグ指定および供給に関する法規
   1.1 オーファンドラッグセンター
    1.1.1 情報収集
    1.1.2 情報資料作成
    1.1.3 情報提供
    1.1.4 医薬品供給
    1.1.5 民意の受付および政策建議
   1.2 オーファンドラッグ指定基準
   1.3 オーファンドラッグの供給対象
   1.4 需給管理現状
    1.4.1 購入方法
    1.4.2 供給方法
    1.4.3 供給価額
  2.別添
     - オーファンドラッグ指定に関する告示
     - オーファンドラッグ 指定目録

 第4節 中国の医療制度とオーファンドラッグ関連制度の動向

  1.オーファンドラッグの認定と希少疾患の定義について
  2.オーファンドラッグの中国における臨床応用の現状
   2.1 希少疾患の診療についての現状
   2.2 希少疾患の不足の現状
  3.オーファンドラッグの法規と登録の現状
   3.1 関連法規が与えるオーファンドラッグの開発研究への影響
   3.2 中国のオーファンドラッグの関連法規の内容及び分析
  4.中国のオーファンドラッグの発展動向
  5.オーファンドラッグの中国における登録策略
   5.1 オーファンドラッグの中国における登録要点

第5章:再生医療分野の関連規制

 第1節 再生医療関連規制の動向

  1.再生医療の定義
  2.細胞組織加工製品の開発状況
  3.薬事規制の変遷
  4.現在の再生医療の開発プロセス
  5.承認申請上の課題
  6.現状の課題

 第2節 医療イノベーション5カ年戦略について

  1.医療イノベーション5カ年戦略 再生医療部分の詳細
   1.1 研究資金の重点化
   1.2 安全性を確保したiPS細胞等の実用化に向けた研究
   1.3 iPS細胞等を活用した難病治療法や創薬等に係る研究
   1.4 再生医療推進のためのインフラ整備
    1.4.1 研究用&臨床用バンク
    1.4.2 細胞培養施設の基準作成と実用化に向けた体制整備
   1.5 再生医療を迅速に実用化させるための制度・運用の強化
    1.5.1 審査員・安全対策要員の増員・質の向上
    1.5.2 再生医療製品の審査基準の明確化
    1.5.3 再生医療製品の治験に対する支援
    1.5.4 再生医療の特性を踏まえた実用化推進の仕組みの構築
   1.6 新たな再生医療製品の開発推進と再生医療製品製造・販売産業の推進
  2.まとめ

 第3節 FDAの動向

  1.はじめに
  2.「ヒト細胞、組織または細胞・組織利用製品」(HCT/P)
  3.351HCT/Pの臨床試験・販売承認審査
  4.迅速承認制度
   4.1 医薬品・生物製剤
    4.1.1 Fast Track Drug Development Program(ファースト・トラック制度)
    4.1.2 Accelerated Drug Approval Program(加速承認制度)
    4.1.3 Priority Review Policy(優先審査制度)
    4.1.4 Orphan Drug Designation(オーファン製品指定)
   4.2 医療機器
    4.2.1 Modular PMA(モジュラーPMA)
    4.2.2 Streamlined PMA(簡素化PMA)
    4.2.3 PDP(Product Development Protocol, 製品開発プロトコール)
    4.2.4 HDE(Humanitarian Device Exemption, 人道使用機器特例承認)
  5.FDAオーファン製品開発室
  6.販売未承認の製品の臨床利用
  7.FDA安全性・イノベーション法
   7.1 審査料
   7.2 ファースト・トラックと加速承認
   7.3 稀少疾病
  8.おわりに

第6章:がんワクチンの関連規制

 第1節 がんワクチンの開発・薬事規制の動向

  1.がんワクチンの研究開発の歴史と将来展望
  2.腫瘍に対する免疫応答とがんワクチン療法
  3.がんワクチンの開発の現況
   3.1 GSK社のMAGE-A3 ASCI
    3.1.1 非小細胞肺がんでのP2臨床試験
    3.1.2 非小細胞肺がんでのP3臨床試験
    3.1.3 メラノーマでのP2臨床試験
   3.2 Merk Serono社のMUC1
    3.2.1 非小細胞肺がんでのP2臨床試験
    3.2.2 非小細胞肺がんでのP3臨床試験
  4.がんワクチンの薬事規制

 第2節 FDAの動向

  1.FDA-CBERにおけるIND審査
   1.1 はじめに
   1.2 Pre-IND制度の利用
   1.3 Pre-INDの実際
   1.4 IND申請
   1.5 IND申請パッケージの準備と審査の実際
   1.6 指摘事項への対応
  2.癌ワクチンの規格設定と検査方法
   2.1 生物製剤におけるフェーズ1cGMP
   2.2 癌ワクチンのCMC
   2.3 細胞医薬のCMCの考え方
    ・規格について
     (1) 細胞ソース
     (2) 細胞バンクシステム
     (3) 試薬
    ・製造について
     (1) 細胞の準備
     (2) 最終段階での回収
     (3) 最終製剤の組成
    ・細胞の評価方法について
     (1) 微生物の混在
     (2) 細胞医薬としてのアイデンティティ
     (3) 純度
     (4) Potency
     (5) その他
   3.癌ワクチンの承認申請

第7章:オーファンデバイスの薬事動向

 第1節 オーファンデバイス関連法規と開発支援の現状

  1.はじめに
  2.希少疾病用医療機器の指定について
   2.1 指定基準について
    - 対象者数
    - 医療上の必要性
    - 開発の可能性
   2.2 支援措置等について
    - 助成金の交付
    - 指導・助言
    - 税制措置
    - 優先審査
    - 再審査期間の延長
   2.3希少疾病用医療機器の指定制度にかかる組織について
    - 厚生労働省
    - 医薬品医療機器総合機構
    - 医薬基盤研究所
   2.4 希少疾病用医療機器の指定手続について
  3.希少疾病用医療機器の指定の取消し/試験研究等の中止の届出について
  4.医療ニーズの高い医療機器等の早期導入に関する検討会
  5.優先審査制度
  6.希少疾病医療機器等に関する最近の施策の動き

 第2節 国内外の規制の動向を踏まえたオーファンデバイスの開発の進め方

  1.オーファンデバイスに関する制度の概要
   1.1 欧米の当局(FDA,EMA)の基本的スタンス
    1.1.1 アメリカ,FDAでの扱い
     (1)用意されている助成金
     (2)臨床導入へのシステム医薬品の場合
     (3)臨床導入へのシステム 医療機器の場合
    1.1.2 ヨーロッパの場合
     (1)指定の基準と方法
     (2)指定のメリット
   1.2 PMDAの基本的スタンス
    1.2.1 薬事法における扱い
    1.2.2 具体的なメリット
     (1)厚生労働省の役割
     (2)PMDAの役割
     (3)医薬基盤研究所の役割
    1.2.3 覚悟しておくべき点
     (1)社会的責任
     (2)再審査期間が長い
     (3)儲かることはないという覚悟
     (4)中止をするのが容易ではない
  2.治験実施のポイント 〜薬事法を開発に取り入れる〜
   2.1 治験の手続き
   2.2 審査側の視点
   2.3 「オーファン」指定での開発のメリット・デメリット
   2.4 計画の進め方
   2.5 治験促進政策の動向と活用
    2.5.1 臨床研究・治験活性化5カ年計画
    2.5.2 医療イノベーション5カ年戦略
   2.6 国際共同治験について
    2.6.1 規制当局との折衝
    2.6.2 留意すべき違い
    2.6.3 臨床試験の位置づけ
  3.戦略的な申請・効率的な申請について
   3.1 当局が求めていること
   3.2 適応追加・拡大を見越した申請
    3.2.1 大事な考え方
     (1)変更や追加は可能である
     (2)アクセスが早期になる
    3.2.2 適応追加,拡大をするときの留意点
     (1)手続き上の留意点
     (2)ビジネス戦略の留意点
   3.3 外国データを活用した申請について
   3.4 薬事戦略相談・対面助言の進め方
    3.4.1 薬事戦略相談
    3.4.2 対面助言
    3.4.3 オーファンデバイスに対する相談
   3.5 わかりやすい申請書・資料作成のためのヒント
    3.5.1 読みやすさ
    3.5.2 理解しやすさ
    3.5.3 シンプルな記載
   3.6 製造販売承認申請後の照会対応
    3.6.1 照会の性格を見る
    3.6.2 照会内容に対する疑問点を無くす
    3.6.3 照会内容に対するアクションプランと対応の管理
    3.6.4 ちょっとしたコツ
   3.7 審査時間短縮のためにできること
    3.7.1 開発薬事戦略の導入
    3.7.2 良い申請書を作成する
    3.7.3 論理的な照会状対応を行う

 第3節 オーファンデバイスにおけるFDAの規制と動向

  1.HUD designation of a medical device
   (a)Request for designation
   (b)FDA action
   (c)Obtaining marketing approval for an HUD
  2.Filling an HDE application
   (a)An HDE
   (b)Requirements in an HDE application
  3.FDA's review for an HDE
   (a)Notification for a submission
   (b)Timeframes for reviewing an HDE
  4.Postapproval requirements and reports.
   (a)Postmarketrequirements as PMA devices described under 21 CFR part 814, Subpart E
   (b)Other requirements
  5.User Fees
  6.HDE Withdrawal


【第9部】 製品の事業化と開発の進め方 

第1章:開発支援・助成・費用補助の受け方

 1.はじめに
 2.オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)とは
 3.オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の指定を受けるには
 4.オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)に対する優遇措置
 5.オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)に対する助成金の交付
 6.最近のオーファンドラッグの開発動向
 7.終わりに


第2章:オーファンドラッグのライセンスとその留意点

 1.オーファンドラッグの開発とライセンス動向
 2.ライセンスのタイミング
 3.オーファンドラッグ開発における社会責任
 4.オーファン指定と適応拡大
 5.オーファンドラッグライセンスの留意点

第3章:オーファンドラッグの売上予測・マーケティング・販売戦略

 第1節 患者数・売上予測・事業性評価例

  1.患者数の推計
  2.総患者数の確定
   2.1 疫学
   2.2 既存治療の評価
  3.Potential患者数の確定
   3.1 現況からの患者数推計
  4.顧客の処方動向の見極め
  5.新規薬剤の市場浸透
   5.1 EBMにより評価した場合の市場浸透
   5.2 製品力により評価した場合の市場浸透
   5.3 マーケティング・営業力により評価した場合の市場浸透

 第2節 オーファンドラッグとマーケティング

  1.オーファンドラックのマーケティング担当者が肝に銘じるべきこと
  2.マーケティングとはなにか

 第3節 オーファンドラッグのマーケティング事例

  1.マーケティングとは、売れる仕組みづくりの構築
  2.オンコロジープロダクトの上市後の売り上げ上昇のパターン
  3.狭義の医薬品のマーケティング戦略
  4.マーケティング戦略策定のプロセス
    - プロセス1:市場機会発見のための3CおよびSWOT分析
    - プロセス2〜3:セグメンテーションおよびターゲティング
    - プロセス4:差別化メッセージによるポジショニングの作成
    - プロセス5:マーケティングミックス(4P)を考慮した戦術
      (差別化メッセージをターゲット顧客に伝えるための打ち手)の立案
    - プロセス6:マーケティング戦略の完成と実行(PDCサイクルの実施)

第4章:オーファンドラッグの開発・治験

 第1節 オーファンドラッグの治験デザイン

  1.オーファンドラッグの学習プロセスは市販後も手厚く
  2.少数例でエビデンスを高めていくための基本的な考え方
  3.用量選択の課題


 第2節 オーファンドラッグの治験事例  〜ダサチニブの事例〜

  1.開発計画
   - 海外の開発と承認申請の状況
   - 国内の開発
   - 組み入れ可能な症例数
   - 海外臨床試験成績を用いる条件
   - 海外臨床試験成績を用いた承認申請
  2.国内臨床第1/2相試験の試験計画
   - 安全性及び有効性の評価
   - 開発に適用される規制要件
   - 治験実施計画書
   - 試験のコンセプト
   - 用量について
   - 有害事象発現時の減量・中断・中止規定
  3.臨床第1/2相試験の結果

第5章:オーファンドラッグの市販後体制の構築・実践手法

 第1節 オーファンドラッグの市販後管理制度の動向と実務対応のポイント

  1.オーファンドラッグの承認状況
   1.1 承認条件
   1.2 承認条件のないオーファンドラッグ
  2.市販後管理体制の動向
   2.1 全例調査
    2.1.1 HIV感染症
    2.1.2 HIV感染症以外のオーファンドラッグ
    2.1.3 オーファンドラッグにおける全例調査での課題
   2.2 安全管理体制
    2.2.1 市販直後調査
    2.2.2 適正使用ガイド
    2.2.3 第三者評価委員会
    2.2.4 納入制限
   2.3 まとめ
  3.実務対応のポイント

 第2節 オーファンドラッグの市販後調査実例

  1.安全対策業務,そして市販後調査とは何か
  2.事例紹介
   2.1 セルセプト(ミコフェノール酸モフェチル)
    2.1.1 課題対策と企業利益
    2.1.2 記入医師の負担
    2.1.3 全例調査の対象例変化
   2.2 ハーセプチン(トラスツズマブ)
    2.2.1 対象例数の見込み
    2.2.2 記入医師の負担
    2.2.3 データ構造管理,プログラミング,解析業務の至難
   2.3 ハイビッド,インビラーゼ,フォートベイス
    2.3.1 記入医師の負担
    2.3.2 各社の"協働"
    2.3.3 研究デザイン考
   2.4 その他
  3.環境の変化
  4.これからのオーファンドラッグ市販後調査
   4.1 安全対策の課題対応と利益の問題
   4.2 医療機関の調査協力負担の問題
   4.3 調査そのものの在り様の問題

第6章:再生医療分野における開発動向と事例

 第1節 再生医療分野の開発動向

  1.国内動向
   1.1 ヒト幹指針から見えてくるもの
   1.2 大学シーズによる産業化を目指した取組
   1.3 静かに始まっているアロ(他家)細胞を利用した試み
  2.海外動向
   2.1 台頭したアロ細胞・その他の動き
  3.日本、アジアにおける再生医療産業を加速化する動き
  4.法規制にも変化が必要

 第2節 再生医療分野における開発事例

  1.再生医療製品の開発傾向
  2.自家培養表皮の製品化
  3.再生医療製品の対象疾患
   3.1 重症熱傷
   3.2 その他の皮膚疾患
   3.3 軟骨欠損症
   3.4 角膜上皮欠損症
  4.オーファン制度への対応
   4.1 表皮水疱症
   4.2 角膜上皮幹細胞疲弊症
   4.3 先天性巨大色素性母斑
   4.4 先天性白斑・白皮症
  5.オーファン制度の課題

 第3節 再生医療分野における開発事例 〜心臓再生医療〜

  1.心臓を再生するための様々な取り組みと,臨床試験結果
  2.多能性幹細胞
   2.1 胚性幹細胞(ES細胞)
   2.2 人工多能性幹細胞
  3.多能性幹細胞を用いた心臓再生への応用が期待される基盤技術
   3.1 自己フィーダー法
   3.2 心筋細胞分化誘導法
   3.3 心筋細胞精製方法
   3.4 心筋細胞移植方法
  4.多能性幹細胞を用いた心臓再生医療の実現に向けた諸問題と展望
   4.1 多能性幹細胞由来心筋細胞による有効性に関する知見
   4.2 多能性幹細胞に由来する心筋細胞の性状
   4.3 大量培養方法
   4.4 大量精製方法の開発
   4.5 安全性の確認方法の構築に向けた考え方
   4.6 初期適用疾患の選択と,適用拡大

 第4節 再生医療分野における治験事例

  1.再生医療について
   1.1 内閣府の再生医療の定義
   1.2 再生医療製品と希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器
   1.3 制度的枠組みに関する検討会における再生医療の審査の考え方
  2.先進医療(高度医療を含む)について
   2.1 高度医療
   2.2 高度医療の課題
   2.3 先進医療と高度医療の一本化
  3.次世代医療機器評価指標と臨床試験の設計
   3.1 次世代医療機器評価指標
   3.2 医薬品か医療機器か
   3.3 対象患者数が極めて少ない医療技術の臨床試験
  4.企業の治験事例
   4.1 自家培養表皮ジェイス(株式会社ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング)
   4.2 自家培養軟骨ジャック(株式会社ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング)
   4.3 細胞加工医薬品JR-031(日本ケミカルリサーチ株式会社)
   4.4 骨格筋芽細胞シート(テルモ株式会社)
   4.5 角膜再生上皮シート(株式会社セルシード)
  5.まとめ


第7章:がんワクチンの開発動向と事例

 第1節 がんワクチンにおける臨床試験・治験のデザインと実践−アカデミアでのがんワクチン開発の経験−

  1.本邦でのがんワクチン開発の経緯
  2.がん治療用ワクチンの各ガイダンスからみる開発、臨床試験計画の留意点
   2.1 非臨床安全性試験
   2.2 増量試験
   2.3 対象となる患者集団
   2.4 試験デザイン
   2.5 免疫モニタリング
   2.6 効果発現の遅延とその解析
  3.アカデミアでのがんワクチン開発の経験
   3.1 GPC3ペプチドワクチン療法の基礎研究および前臨床試験
   3.2 GPC3ペプチドワクチン臨床第T相試験
   3.3 国立がん研究センター東病院におけるGPC3ペプチドワクチン臨床試験の計画

 第2節 がんワクチン療法の臨床開発における最近の動向

  1.FDAにより承認されたがんワクチン療法
   - FDAにより承認済みのがんワクチン
   - 第II相試験結果
   - 検証試験
   - 全生存期間
  2.がんワクチン療法の後期臨床試験の最近の動向
   - 臨床開発最終段階のがんワクチン

 第3節 がんワクチンの事業性・採算性

  1.抗原の種類
  2.免疫活性化能力
  3.デリバリーの能力
  4.免疫アジュバントの問題
  5.効果発現までのタイムラグ
  6.がんワクチンの市場性と今後の開発動向
   6.1 がんワクチンの市場性
    6.1.1 対象疾患における効能
    6.1.2 取得を目指す効能での抗原陽性率
   6.2 今後の開発動向


第8章:オーファンデバイスの開発動向と事例

 第1節 オーファンデバイスの治験事例

  1.医療機器の特長
   1.1 分野が広く、品目が多い
   1.2 業際分野が急拡大
    - 薬との融合
    - ITとの融合
    - 再生医療などの新しいテクノロジーとの融合
   1.3 医療効果の独自性
   1.4 改良改善が生命線
   1.5 専門学と教育育成体制がない
   1.6 レギュレーションの遅れ
   1.7 開発の壁と輸入超過
  2.医療機器のプラットフォーム
  3.「医療機器開発」イコール「オーファンデバイス」開発
  4.オーファンデバイスの必要条件はグローバル戦略
  5.テルモにおける治験事例

 第2節 オーファンデバイス領域における使用成績調査例

  1.オーファンデバイスの使用成績調査を進めるにあたって
  2.オーファンデバイスの使用成績調査の実際
   2.1 実施計画書の作成
   2.2 調査依頼施設・医師の選定
   2.3 調査責任医師への調査説明・依頼
   2.4 医療機関への依頼・契約締結
   2.5 調査委託料の支払い
   2.6 調査票ファイルセットの持参・最終説明
   2.7 進捗状況の把握
   2.8 調査票の回収
   2.9 不具合・有害事象情報の入手
   2.10 再調査・データ固定
   2.11 自己点検
   2.12 年次報告/再審査申請
   2.13 施設への結果報告

第9章:小児用医薬品開発に関する規制対応と開発事例

 第1節 海外・国内の小児用医薬品関連規制と開発動向

  1.国内の小児試験推進に向けた動向
   1.1 厚生労働省及び医薬品医療機器総合機構の取り組み
   1.2 日本小児科学会薬事委員会の取り組み
   1.3 小児治験のためのインフラ整備
    1.3.1 治験中核病院・拠点医療機関の整備
    1.3.2 小児治験ネットワークの整備
  2.海外・国内の小児医薬品開発に関する規制
   2.1 欧米での規制状況
    2.1.1 米国
    2.1.2 欧州
   2.2 国内小児用医薬品開発の関連規制
    2.2.1 小児医薬品開発に伴う再審査期間の延長通知
    2.2.2 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議
  3.小児用医薬品の開発の現状と動向
   3.1 国内の小児用医薬品開発の状況
    3.1.1 国内の小児用医薬品の開発状況及び審査期間の状況
    3.1.2 国内の小児医薬品開発における薬用量設定の実態と問題点の解決策
    3.1.3 東アジアにおける小児医薬品開発状況
   3.2 国内の医師主導治験の状況,動向

 第2節 小児用途の薬剤開発事例

  1.用量反応性のデータを含めない開発
  2.薬物動態のデータを含めない開発
  3.小児臨床試験を実施しない開発
  4.これからの小児医薬品開発に期待すること
  5.まとめ

第10章:希少疾病用医薬品の普及に伴う新しい医薬品流通モデル
 1.医薬品流通を取り巻く環境変化
 2.医薬品流通の機能とMSの役割について
 3.希少疾病用医薬品の流通に求められる機能とは
 4.「新薬創出・適応外薬解消等促進加算」の概要
 5.今後の新しい医薬品流通モデルの形態とは
  5.1 医薬品卸子会社型
  5.2 複数の医薬品卸共同出資による別会社型
  5.3 製薬企業による直接販売型
  5.4 異業種の参入による新しい流通形態型
  5.5 従来型のフルライン流通型
 6.将来の製薬企業と医薬品卸売業とのコラボレーション


【第10部】 各疾患の治療・診断の医療ニーズ 

第1章:血液系疾患の医療ニーズ

 第1節 再生不良性貧血

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
   3.1 診断基準と分類
   3.2 診断・検査
    3.2.1 臨床症状と血液所見
    3.2.2 骨髄穿刺・生検所見
    3.2.3 胸腰椎のMRI
    3.2.4 フローサイトメトリーを用いたPNH形質血球の検出
   3.3 鑑別診断
  4.治療の現状と問題点
  5.今後求められる治療法、診断法開発の動向
   5.1 診断法
   5.2 治療法
    5.2.1 免疫抑制療法
    5.2.2 造血刺激薬
    5.2.3 移植前処置薬
  6.治療効果判定

 第2節 特発性血小板減少性紫斑病
 
  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 治療の現状
    4.1.1 治療開始のタイミングと治療目標
    4.1.2 ピロリ除菌療法
    4.1.3 一次治療
    4.1.4 二次治療
    4.1.5 三次治療
    4.1.6 緊急時の治療
   4.2 ITP治療の問題点
  5.治療法、診断法開発の動向(国内外を含む)
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第3節 原発性免疫不全症候群
 
  1.定義
  2.疫学
  3.診断
   3.1 免疫不全を疑う感染の特徴とその症状
   3.2 病歴
   3.3 理学所見
   3.4 検査
    -スクリーニング検査
    -診断用検査,特殊検査
    -病原体検査
  4.分類
   4.1 複合免疫不全症
    4.1.1 重症複合免疫不全症
   4.2 主として抗体系の欠陥を示すもの
    4.2.1 X 連鎖無γグロブリン血症
    4.2.2 IgA欠損症
    4.2.3 分類不能型免疫不全症
   4.3 その他のよく解析された免疫不全症
    4.3.1 ヴィスコット・オールドリッチ症候群
    4.3.2 毛細血管拡張性運動失調症
    4.3.3 ディジョージ症候群
   4.4 免疫系の調節異常による疾患
    4.4.1 チェディアック・東症候群
   4.5 貪食細胞の数、機能、あるいは両方の先天的欠陥を示す疾患
    4.5.1 慢性肉芽腫症
   4.6 自然免疫系の欠陥を示す疾患
   4.7 自己炎症性疾患
   4.8 補体欠損症
  5.治療の現状と問題点
   5.1 複合免疫不全症
   5.2 主として抗体系の欠陥を示すもの
   5.3 その他のよく解析された免疫不全症
   5.4 免疫系の調節異常による疾患
   5.5 食細胞の数、機能、あるいは両方の先天的欠陥を示す疾患
   5.6 自然免疫系の欠陥を示す疾患
   5.7 自己炎症性疾患
   5.8 補体欠損症
  6.治療法、診断法開発の動向
   6.1 診断法の開発
   6.2 治療法の開発
    6.2.1 造血幹細胞移植治療
    6.2.2 遺伝子治療
  7.今後求められる治療
   7.1 遺伝子修復治療
   7.2 iPS細胞を用いた遺伝子治療
   7.3 新規抗体療法
   7.4 低分子薬剤

 第4節 溶血性貧血
 
  1.溶血性貧血の病型・疫学
  2.発症機序・病態
   2.1 赤血球の生成と崩壊
   2.2 温式AIHAにおける溶血機序
   2.3 温式AIHAの免疫病態
    2.3.1 自己抗原
    2.3.2 自己免疫機序
  3.診断
   3.1 溶血性貧血共通の臨床症状・検査所見
   3.2 温式AIHAの臨床症状
   3.3 AIHAに特異的な検査:赤血球抗体検査、特にCoombs試験
   3.4 免疫性溶血性貧血診断フローチャート
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 温式AIHAの標準治療
    4.1.1 副腎皮質ステロイド薬単独による治療
    4.1.2 摘脾術
    4.1.3 免疫抑制薬
    4.1.4 輸血
    4.1.5 経過・予後
   4.2 温式AIHAの治療の問題点:不応・再発例への対応
    4.2.1 大量シクロホスファミド療法
    4.2.2 免疫グロブリン製剤
    4.2.3 ダナゾール
    4.2.4 シクロスポリン(CsA)
    4.2.5 血漿交換
    4.2.6 胸腺摘出術
    4.2.7 ビンカアルカロイド
    4.2.8 不応例に対するその他の薬物療法
    4.2.9 ヒト化抗CD20モノクローナル抗体
    4.2.10 ヒト化抗CD52モノクローナル抗体
    4.2.11 Mycophenolate mofetil
    4.2.12 ヒト化抗IL6レセプターモノクローナル抗体
  5.治療法、診断法開発の動向
   5.1 AIHA治療法の開発の動向:抗体療法の多施設共同研究の報告(海外)
   5.2 AIHA診断法の開発の動向:Coombs陰性AIHA診断法
    5.2.1 Coombs陰性AIHA
    5.2.2 赤血球結合IgG定量症例からみたCoombs陰性AIHAの病態と診断
    5.2.3 Coombs陰性AIHAとCoombs陰性AIHAの臨床背景の比較
    5.2.4 Coombs陰性AIHA診断における赤血球結合IgG量のカットオフ値
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第5節 骨髄異形成症候群

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断と病型分類
   3.1 芽球について
   3.2 異形成について
   3.3 末梢血所見 (血球数)
   3.4 診断基準
  4.治療の現状と問題点
   4.1 層別化治療
    -低リスクMDSに対する治療
    -高リスクMDSに対する治療
  5.治療法、診断法の開発動向
  6.今後求められる診断、治療
  7.治療効果判定

第2章:がん領域の稀少疾患の医療ニーズ

 第1節 膵がん

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断と臨床病期
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 切除可能例
    4.1.1 補助化学放射線療法
    4.1.2 補助化学療法
   4.2 切除不能局所進行例
   4.3 遠隔転移例

 第2節 胆嚢・胆管がん

  1.疫学
   1.1 本邦における胆道がんの発生
   1.2 胆道がんのリスクファクター
    1.2.1 膵胆管合流異常症
    1.2.2 原発性硬化性胆管炎
    1.2.3 胆嚢結石症
  2.症状
  3.診断
   3.1 血液生化学検査
   3.2 超音波検査
   3.3 CT検査
   3.4 MRCP検査
   3.5 超音波内視鏡検査
   3.6 内視鏡的逆行性胆管造影・経皮経肝胆道造影
  4.治療の現状と問題点
   4.1 胆道がんの外科治療 
    4.1.1 胆嚢がんの手術治療
    4.1.2 胆管がんの手術治療 
   4.2 胆道癌に対する内科治療
    4.2.1 胆道がんに対する化学療法
    4.2.2 切除不能・再発胆道癌に対する悪性胆道閉塞に対する減黄治療
  5.治療法, 診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.研究開発に役立つ文献・論文

 第3節 骨肉腫

  1.疫学
   1.1 好発年齢
   1.2 好発部位
  2.発症機序・病態
   2.1 発生機序
   2.2 症状
  3.診断
   3.1 血液性化学検査
   3.2 画像所見
   3.3 病理組織診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 術前化学療法
   4.2 手術療法
   4.3 術後化学療法
   4.4 術後経過観察
   4.5 予後
  5.診断法および治療法の開発の動向と将来展望
   5.1 診断法
   5.2 治療法
   -抗がん剤、副作用対策、
    患肢再建法の開発、縮小切除の補助療法

 第4節 軟部組織肉腫(軟部肉腫)

  1.定義
  2.疫学
  3.発症機序・病態
  4.分類
  5.診断と治療の流れ
   5.1 診断
    -画像診断
    -組織診断
    -遺伝子診断
    -生検術
   5.2 治療の現状
    -切除縁
    -軟部肉腫の切除法
    -軟部肉腫切除後の再建法
    -軟部肉腫の術前療法
    -軟部肉腫の化学療法
    -軟部肉腫の放射線治療
  6.今後求められる診断・治療

 第5節 神経膠腫(膠芽腫)

  1.疫学
  2.発症機序
  3.病態
  4.診断
  5.経過・予後
  6.治療の現状
  7.治療法、診断法開発の動向
   7.1 薬剤耐性克服の試み
   7.2 分子標的治療
  8.今後求められる診断・治療
   8.1 新しい診断体系の確立
   -神経膠腫の遺伝学的分類の試み
   -特定遺伝子の解析に基づいた膠芽腫の予後判定因子同定の試み
   8.2 新しい治療法の開発
   -化学療法増感法の可能性
   -化学療法と分子標的薬の併用
  9.研究開発に役立つ文献・論文

 第6節 食道がん

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点・今後の展望
   4.1 食道癌の治療
    4.1.1 Stage0(TisN0M0) 、StageIA(T1aN0M0)
    4.1.2 StageIA(T1bN0)
    4.1.3 StageI-III(T4を除く)
    4.1.4 StageIII (T4)、IV
    4.1.5 化学放射線療法

 第7節 胸膜中皮腫

  1.疫学
   1.1 中皮腫の動向
   1.2 我が国におけるアスベスト消費量と中皮腫発生の関係
   1.3 現在のアスベスト曝露の機会
  2.発症機序・病態
   2.1 アスベストの発癌性
   2.2 アスベスト以外の原因
    2.2.1 中皮腫発生の遺伝的素因と環境-- 風土病としての中皮腫
    2.2.2 胸膜中皮腫とBAP1遺伝子変異
    2.2.3 中皮細胞に対するカーボンナノチューブの影響
   2.3 胸膜中皮腫の病態
    2.3.1 アスベスト関連疾患
    2.3.2 発育経過
    2.3.3 臨床症状
  3.診断
   3.1 中皮腫の病理組織亜型
    3.1.1 病理診断
    3.1.2 鑑別診断
    3.1.3 胸水細胞診
  4.治療の現状と問題点
   4.1 外科治療
    4.1.1 外科治療法の現状と問題点
    4.1.2 術式は胸膜肺全摘術(EPP)か胸膜切除/肺剥皮術(P/D)か?
   4.2 放射線治療
   4.3 化学療法
    4.3.1 初回化学療法
    4.3.2 二次化学療法
  5.治療法, 診断法開発の動向
   5.1 鉄・酸化ストレスに焦点を当てた診断・治療法の開発
   5.2 グリコサミノグリカンを標的とした中皮腫治療法
   5.3 血管内皮細胞増殖因子(VEGF)と循環血管内皮細胞数
   5.4 メソテリン標的療法
   5.5 その他の治療法
  6.今後求められる診断指標

 第8節 卵巣癌

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.今後求められる診断・治療
  6.治療効果判定(臨床試験デザイン)

 第9節 ゴーリン症候群

  1.疫学
   1.1 疾患概念
   1.2 疾患疫学
   1.3 本邦全国調査
  2.発症機序・病態
   2.1 ゴーリン症候群の発症機序
   2.2 ゴーリン症候群の責任遺伝子PTCH1
   2.3 ゴーリン症候群におけるPTCH1遺伝子変異
   2.4 PTCH1遺伝子のアイソフォーム
   2.5 ヘッジホッグシグナリング
  3.診断
   3.1 臨床診断
   3.2 遺伝子診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.治療法, 診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第10節 骨髄線維症

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 予後予測
   4.2 同種造血幹細胞移植
   4.3 放射線照射, 摘脾
   4.4 薬物療法
    -Anabolic steroid(蛋白同化ホルモン)
    -Thalidomideと, その誘導体
    -JAK2阻害剤
  5.治療法, 診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)

 第11節 急性骨髄性白血病

  1.疫学
  2.発症機序・病態
   2.1 発症機序
   2.2 病態
  3.診断
   3.1 急性骨髄性白血病の診断
   3.2 FAB分類とWHO分類
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 予後因子
   4.2 急性骨髄性白血病の治療の現状
    -急性骨髄性白血病の治療(急性前骨髄球性白血病を除く)
    -急性前骨髄球性白血病の治療
    -再発・難治急性骨髄性白血病の治療
    -高齢者急性骨髄性白血病の治療
   4.3 急性骨髄性白血病治療の問題点
  5.治療法, 診断法開発の動向
   5.1 分子病態に基づく層別化
   5.2 遺伝子変異
    -FLT3遺伝子変異   -NPM1遺伝子変異
    -CEBPA遺伝子変異   -MLL-PTD変異
    -KIT遺伝子変異    -TP53変異
    -IDH1/2遺伝子変異
   5.3 免疫学的機序を利用した治療
    -CD33抗体療法    -CD44抗体療法
    -CD47抗体療法    -CD123抗体療法
    -TIM-3抗体療法    -WT1ワクチン療法
   5.4 エピジェネティック治療
    -DNAメチル化阻害剤  -HDAC阻害剤
  6.研究開発に役立つ文献・論文

 第12節 結節性硬化症

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
   3.1 診断・検査
   3.2 皮膚
   3.3 神経
   3.4 心臓
   3.5 腎臓
   3.6 肺
   3.7 その他
  4.治療の現状と問題点
   4.1 現状と問題点
   4.2 皮膚
   4.3 神経
   4.4 心臓
   4.5 腎臓
   4.6 肺
   4.7 その他
  5.治療法開発の動向、治療効果判定(臨床試験デザイン)
   5.1 神経
   5.2 腎臓、肺
   5.3 皮膚
  6.今後求められる治療

第3章:免疫系疾患の医療ニーズ

 第1節 大動脈炎症候群(高安動脈炎)

  1.疫学
   1.1 好発年齢・性差、人種
   1.2 遺伝性、HLAとの関連
  2.発症機序・病態
   2.1 発症機序-分子生物学的機序と病理所見について
   2.2 病態
  3.診断
   3.1 血液学的検査
    3.2.1 血管造影検査
    3.2.2 頸動脈エコー
    3.2.3 CT・MDCT
    3.2.4 核磁気共鳴画像法(MR)
    3.2.5 FDG-PET
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.治療法, 診断法開発の動向(国内外を含む)
  6.今後求められる診断
  7.治療効果判定

 
第2節 バージャー(ビュルガー)病

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断と鑑別診断
  4.治療の現状と問題点
  5.治療法, 診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定

 
第3節 結節性多発動脈炎

  1.疫学
  2.発症機序・病態・病理
  3.診断
   3.1 臨床症状
   3.2 検査所見
  4.治療の現状と問題点
   4.1 HB肝炎を伴わないPNの治療
    -急性炎症期の治療
    -慢性炎症期の治療
   4.2 HB肝炎を伴うPNの治療
  5.疾患活動性、血管炎障害度、重症度の評価
  6.診断法、治療法開発の動向と今後求められる課題
  7.研究開発に役立つ文献,論文

 第4節 顕微鏡的多発血管炎

  1.疫学
  2.発症機序・病態・病理
  3.診断
   3.1 臨床症状
   3.2 検査所見
   3.3 診断・鑑別診断
  4.治療の現状と問題点
   4.1 寛解導入療法
    4.1.1 全身型、肺腎型(肺出血を伴う)、急速進行性糸球体腎炎(RPGN)型
    4.1.2 腎(RPGNを除く)、肺(肺出血を除く)限局型
   4.2 維持療法
   4.3 国際的な動向
  5.疾患活動性、血管炎障害度、重症度の評価
  6.治療効果判定
  7.研究開発に役立つ文献,論文

 第5節 多発血管炎性肉芽腫症炎

  1.GPAの上気道症状
  2.上気道限局型症例の診断
  3.上気道病変で初発し、初診時に診断基準を満たさない症例(非適合症例)
  4.診断基準を満たさない上気道限局型症例をどう扱うか
  5.GPAの治療
   5.1 寛解導入療法
   5.2 維持療法
   5.3 代替薬剤
   5.4 補助療法
   5.5 支持療法
   5.6 治療の際の注意点

 第6節 悪性関節リウマチ

  1.疫学
  2.病型および臨床症状
  3.検査所見
  4.発症機序・病理
   4.1 遺伝・環境因子
   4.2 抗血管内皮細胞抗体
   4.3 可溶性CD40リガンド
   4.4 免疫複合体
   4.5 細胞性免疫
   4.6 病理所見
  5.診断
  6.予後
  7.治療の現状
   7.1 免疫抑制薬
    7.1.1 シクロフォスファミド
    7.1.2 アザチオプリン
    7.1.3 タクロリムス
    7.1.4 シクロスポリン
    7.1.4 ミゾリビン
    7.1.5 ミコフェノール酸モフェチル
    7.1.6 リツキシマブ
  8.治療法開発の動向
   8.1 全身性動脈炎型
   8.2 末梢動脈炎型
   8.3 治療上の問題点
  9.今後求められる診断・治療
  10.治療効果判定

 第7節 全身性エリテマトーデス

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点
  5.治療法、診断法開発の動向
   5.1 ステロイド薬
   5.2 シクロホスファミド
   5.3 アザチオプリン
   5.4 カルシニューリン阻害薬
   5.5 ミコフェニル酸モフェチル
  6.今後求められる診断・治療
   6.1 抗CD20抗体
   6.2 抗CD22抗体
   6.3 CTLA4-Ig
   6.4 抗BAFF抗体
   6.5 TACI-Ig
   6.6 抗IFNα抗体
   6.7 抗IL-6受容体抗体
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)

 第8節 多発性筋炎・皮膚筋炎

  1.病態
  2.症状
  3.診断
  4.治療
   4.1 皮膚炎治療
   4.2 筋炎治療
   4.3 間質性肺炎治療
   4.4 悪性腫瘍合併例の治療
  5.医療ニーズ
   5.1 膠原病の中の位置付け
   5.2 治療薬の現状

 第9節 シェーグレン症候群

  1.疫学
   1.1 患者数
   1.2 年齢分布および好発年齢
  2.発症機序・病態
   2.1 初期段階
   2.2 細胞間相互作用と細胞浸潤の形成
  3.病型と臨床像
   3.1 病型
   3.2 検査所見
   3.3 全身性合併症
   3.4 予後
  4.診断
   4.1 診断の手順
   4.2 国際分類基準
  5.治療の現状と問題点
   5.1 重症度分類と治療指針
   5.2 SSの治療
    5.2.1 腺症状の治療
    5.2.2 腺外症状の治療
   5.3 SS治療の問題点
  6.治療法開発の動向
  7.今後求められる治療
   7.1 唾液分泌促進薬
   7.2 副腎皮質ステロイドおよび免疫抑制薬
   7.3 分子標的治療薬
   7.4 その他
  8.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  9.研究開発に役立つ文献・論文

 第10節 ベーチェット病

  1.疫学
   1.1 地域特異性
   1.2 臨床像
  2.発症機序・病態
   2.1 病因
   2.2 病態
   2.3 分子遺伝学
  3.診断
   3.1 ベーチェット病主要症状の頻度
   3.2 ベーチェット病の診断基準
  4.治療の現状と問題点
   4.1 発作期の消炎治療
   4.2 寛解期の発作抑制治療
    4.2.1 コルヒチン
    4.2.2 シクロスポリン
    4.2.3 インフリキシマブ
    4.2.4 プレドニゾロン
  5.治療法, 診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定

第4章:内分泌系疾患の医療ニーズ

 第1節 甲状腺ホルモン不応症

  1.疫学
  2.病因・発症機序・病態
   2.1 病因
   2.2 発症機構
   2.3 臨床症状・病態
  3.診断
   3.1 RTH診断の糸口
   3.2 RTHとTSHomaとの鑑別
  4.治療の現状と問題点
  5.今後求められる診断・治療

 第2節 TSH受容体異常症

  1.疫学
   1.1 機能喪失型変異
   1.2 機能獲得型変異
  2.発症機序・病態
   2.1 甲状腺濾胞細胞におけるTSH受容体を介するシグナル伝達
   2.2 機能喪失型変異
    2.2.1 先天性甲状腺機能低下症
    2.2.2 高TSH血症
    2.2.3 TSH受容体遺伝子異常の新たな表現型
   2.3 機能獲得型変異
    2.3.1 機能亢進性甲状腺腺腫
    2.3.2 非自己免疫性甲状腺機能亢進症
    2.3.3 妊娠性甲状腺機能亢進症
  3.診断
   3.1 機能喪失型変異
   3.2 機能獲得型変異
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 機能喪失型変異
   4.2 機能獲得型変異
  5.治療法, 診断法開発の動向
   5.1 機能喪失型変異
   5.2 機能獲得型変異
  6.今後求められる診断・治療

 第3節 PRL分泌異常症

  1.疫学
   1.1 薬物
   1.2 下垂体腺腫
    1.2.1 PRL産生下垂体腺腫
    1.2.2 GH産生下垂体腺腫
   1.3 視床下部障害
   1.4 原発性甲状腺機能低下症
   1.5 その他
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 薬剤服用によるもの
   4.2 原発性甲状腺機能低下症
   4.3 視床下部・下垂体茎病変
    4.3.1 機能性
    4.3.2 器質性
   4.4 下垂体病変
    4.4.1 PRL産生下垂体腺腫
    4.4.2 他のホルモン産生下垂体腺腫
  5.治療法, 診断法開発の動向(国内外を含む)
  6.今後求められる診断・治療

  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)

 第4節 抗利尿ホルモン分泌異常症

  1.低Na血症の発症機序
  2.診断
  3.治療の現況と問題点
   3.1 原疾患の治療
   3.2 低Na血症の是正
  4.今後求められる治療

第5章:代謝系疾患の医療ニーズ

 第1節 ALアミロイドーシス

  1.疫学
  2.発症機序・病態
   2.1 発症機序
   2.2 病態・症状
  3.診断
   3.1 組織学的診断
   3.2 基礎疾患の検索
   3.3 免疫グロブリンM蛋白の検出
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 自家末梢血幹細胞移植を併用した大量メルファラン静注療法
   4.2 その他の化学療法
  5.治療法, 診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第2節 AAアミロイドーシス

  1.疫学
  2.発症機序・病態・症状
   2.1 発症機序及び病態
   2.2 臓器症状
    2.2.1 腎臓
    2.2.2 消化管
    2.2.3 循環器
    2.2.4 その他
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.治療法, 診断法開発の動向
   5.1 治療法開発
   5.2 診断法開発
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第3節 透析アミロイドーシス

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点
  5.治療法開発の動向
  6.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  7.研究開発に役立つ文献・論文

 第4節 家族性アミロイドポリニューロパチー

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.治療法, 診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
   7.1 肝移植の効果と予後について
   7.2 TTR四量体の安定化薬について

 第5節 家族性高コレステロール血症

  1.疫学
  2.発症機序・病態
   2.1 原因遺伝子
    2.1.1 LDL受容体遺伝子
    2.1.2 アポリポ蛋白B100遺伝子
    2.1.3 Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin type 9 (PCSK9)遺伝子
    2.1.4 Autosomal recessive hypercholesterolemia (ARH)遺伝子
  3.診断
   3.1 FHヘテロ接合体の臨床像
    3.1.1 黄色腫
    3.1.2 高LDL-C血症
    3.1.3 早発性冠動脈硬化症
    3.1.4 診断基準
   3.2 FHホモ接合体の臨床像
    3.2.1 著明な黄色腫と若年心臓死
    3.2.2 診断基準
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 治療目標
   4.2 薬物療法
    4.2.1 スタチン製剤
    4.2.2 陰イオン交換樹脂
    4.2.3 エゼチミブ
   4.3 LDL-アフェレシス
   4.4 肝臓移植
   4.5 不十分な治療と家族診断の現状
  5.治療法, 診断法開発の動向
   5.1 実用化が近い治療法
    5.1.1 アンチセンス医薬品
    5.1.2 PCSK9モノクローナル抗体医薬品
    5.1.3 MTP阻害剤
   5.2 迅速な遺伝子診断
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

第6章:神経・筋疾患の医療ニーズ

 第1節 亜急性硬化性全脳炎

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
   3.1 症候
   3.2 検査所見
   3.3 診断
  4.治療の現状と問題点
   4.1 イノシプレックス
   4.2 インターフェロン
  5.治療法開発の動向
  6.治療効果判定(臨床試験デザイン)

 第2節 脊髄小脳変性症

  1.概念
   1.1 疫学
   1.2 分類
  2.臨床症候および画像所見
   2.1 臨床症候
    2.1.1 小脳症状
    2.1.2 パーキンソン症状
   2.2 画像所見
  3.診断
  4.発症機序・病態
   4.1 CAGリピート異常延長
   4.2 既知の機能分子の異常
   4.3 RNA機能獲得仮説
   4.4 DNA損傷修復関連タンパク異常
   4.5 酸化ストレスに対するミトコンドリア機能異常
  5.治療の現状と問題点
   5.1 薬物療法
   5.2 リハビリテーション
   5.3 対症療法
  6.治療法開発の動向
  7.今後求められる治療
  8.治療効果判定(臨床試験デザイン)

 第3節 大脳皮質基底核変性症

  1.疫学
  2.CBSを呈する疾患の背景病理の多様性
   2.1 CBS-CBD
   2.2 CBS-PSP
   2.3 CBS-AD
   2.4 FTLD
  3.診断の現状と問題点
  4.治療の現状と問題点

 第4節 筋萎縮性側索硬化症

  1.疫学
  2.発症機序・病態
   2.1 グルタミン酸毒性
   2.2 家族性ALS
  3.診断
   3.1 ALSの診断
   3.2 特定疾患の認定基準
   3.3 El Escorial 改訂Airlie House 診断基準
  4.治療の現状と問題点
   4.1 治療薬として認可されたものはリルゾールのみ
   4.2 症状に伴う対応が重要
   4.3 コミュニケーション手段の確保
  5.治療法、診断法開発の動向
   5.1 国内で実施中の治験
    5.1.1 ALSに対する脳保護薬エダラボン(ラジカット注)治療
    5.1.2 ALSに対する大量メチルコバラミン療法
    5.1.3 ALSに対する肝細胞増殖因子HGF髄腔内投与療法
  6.今後求められる診断・治療
   6.1 ALS診断のためのバイオマーカーの開発
   6.2 ALSに対する再生医療の開発
    6.2.1 失われた運動ニューロンを外から補充する
    6.2.2 元々存在する(内在性の)神経幹細胞を活性化する
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第5節 球脊髄性筋萎縮症

  1.疫学
   1.1 名称と疫学
   1.2 臨床症状と経過
  2.発症機序・病態
   2.1 病因
   2.2 病理像
   2.3 分子病態
  3.診断
  4.治療法の開発
   4.1 SBMAにおけるホルモン依存性病態と治療法開発
   4.2 ARの分子間相互作用・翻訳後修飾を介した治療法
   4.3 蛋白質分解系を介した治療法
   4.4 内因性マイクロRNAを介した治療法
   4.5 転写障害などを標的とした治療法

 第6節 副腎白質ジストロフィー

  1.病型
   1.1 小児大脳型
   1.2 思春期型
   1.3 成人大脳型
   1.4 Adrenomyeloneuropathy
   1.5 小脳・脳幹型
   1.6 Addison病
   1.7 女性発症者
   1.8 発症前男児
  2.発症機序・病態
  3.診断
   3.1 MRI
   3.2 血中VLCFAの分析
   3.3 遺伝子解析
   3.4 神経心理検査
   3.5 神経生理学的検査
  4.治療の現状と問題点
   4.1 造血幹細胞移植
   4.2 遺伝子治療
   4.3 Loerenzo’s oil
   4.4 副腎機能不全に対する治療
   4.5 対症療法
   4.6 福祉的支援
  5.治療法, 診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定

 第7節 重症筋無力症

  1.疫学
  2.発症機序・病態
   2.1 抗AChR抗体陽性MG
   2.2 抗MuSK抗体陽性MG
  3.診断
   3.1 塩酸エドロフォニウム(テンシロン)試験
   3.2 Havey-Masland試験
   3.3 単一筋線維筋電図
   3.4 病原性自己抗体測定
   3.5 合併症
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)

 第8節 ハンチントン病

  1.疫学
  2.発症機序・病態
   2.1 遺伝子異常
   2.2 発症分子メカニズム
  3.症状
   3.1 不随意運動および随意運動症状
   3.2 精神症状
   3.3 若年型ハンチントン病
  4.診断
  5.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  6.治療法、診断法開発の動向(国内外を含む)
  7.今後求められる診断・治療

 第9節 モヤモヤ病

  1.疫学
  2.発症機序・病態
   2.1 発症機序
   2.2 年齢による症状の特徴
   2.3 病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.治療法、診断法の開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第10節 ライソゾーム病

  1.病因・病態
  2.診断
  3.治療法の原理
  4.酵素補充療法
   4.1 ゴーシェ病
   4.2 ファブリー病
   4.3 ポンペ病
   4.4 ムコ多糖症
   4.5 わが国における酵素製剤臨床開発の経緯
   4.6 今後の展開
  5.遺伝子細胞治療
  6.基質合成阻害剤による治療
  7.分子シャペロンによる治療
  8.早期診断システムの重要性

 第11節 ミトコンドリア病

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点
   4.1 エネルギー代謝改善薬
   4.2 活性酸素除去薬
  5.治療法、診断法開発の動向
   5.1 エネルギー代謝関連
   5.2 DNAを操作する方法
   5.3 生殖補助医療
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第12節 神経線維腫症U型

  1.疫学
   1.1 発生率と患者数
   1.2 発症年齢と予後
  2.発症機序・病態
   2.1 発症機序
    2.1.1 責任遺伝子
    2.1.2 merlinの正常機能
    2.1.3 merlin異常によるNF2発症機序
    2.1.4 merlin異常と腫瘍
   2.2 病態
    2.2.1 NF2に伴う腫瘍
    2.2.2 臨床症状
  3.診断
   3.1 診断基準
   3.2 検査
  4.治療の現状と問題点
   4.1 前庭神経鞘腫
    4.1.1 一般的な治療指針
    4.1.2 聴力と摘出手術の時期
    4.1.3 定位放射線治療
    4.1.4 聴力再建
   4.2 その他の神経鞘腫
   4.3 髄膜腫
   4.4 その他の腫瘍
  5.治療法開発の動向
   5.1 Bevacizumab
   5.2 その他の分子標的薬
    5.2.1 Lapatinib
    5.2.2 Nilotinib
  6.今後求められる診断・治療
   6.1 求められる診断
   6.2 求められる治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

第7章:聴覚・平衡機能系疾患の医療ニーズ

 第1節 遅発性内リンパ水腫

  1.メニエール病と内リンパ水腫
  2.遅発性内リンパ水腫の疾患概念と診断
  3.疫学と臨床的特徴
  4.検査
   4.1 聴覚検査
   4.2 平衡機能検査
   4.3 内リンパ水腫推定検査
   4.4 画像検査
  5.治療
   5.1 保存的治療
   5.2 中耳加圧治療
   5.3 内リンパ嚢減荷手術
   5.4 選択的前庭機能破壊法
  6.治療効果判定

 第2節 突発性難聴

  1.疫学
   1.1 全国疫学調査
   1.2 突発性難聴発症の地域別の検討
   1.3 発症リスクに係わる因子
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点
   4.1 副腎皮質ステロイド
   4.2 ATP製剤とビタミンB12製剤
   4.3 アシクロビル
   4.4 プロスタグランジンE1製剤
   4.5 高気圧酸素療法
   4.6 星状神経節ブロック
  5.治療法開発の動向
   5.1 ナノパーティクル
   5.2 抗酸化薬
   5.3 メカセルミン
   5.4 人工酸素運搬体
  6.治療効果の判定

 第3節 特発性両側性感音難聴

  1.診断基準
  2.重症度
  3.疫学
  4.臨床症状
  5.診断
  6.発症機序・病態
  7.治療の現状と問題点
  8.今後求められる治療

第8章:循環器系疾患の医療ニーズ

 第1節 肥大型心筋症

  1.疫学
  2.定義・病態
   2.1 定義と分類
   2.2 病態
  3.病因・発症機序
   3.1 病因
   3.2 病態形成の機序
  4.診断
  5.予後と自然歴
  6.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  7.今後求められる診断・治療

 第2節 特発性拡張型心筋症

  1.疫学
  2.病態・発症機序
   2.1 拡張型心筋症の病態
   2.2 拡張型心筋症の発症機序
  3.診断
   3.1 身体所見
   3.2 胸部レントゲン写真
   3.3 心電図
   3.4 血液生化学検査
   3.5 心臓超音波検査
   3.6 心臓カテーテル検査
   3.7 心筋生検
   3.8 心筋シンチグラム,MRI
  4.治療の現状と問題点
   4.1 心不全
    4.1.1 生活指導
    4.1.2 薬物療法
    4.1.3 非薬物療法
   4.2 不整脈
   4.3 血栓予防
  5.今後求められる治療法と開発の動向
   5.1 心筋再生医療
   5.2 全置換型人工心臓
   5.3 人工心筋
  6.研究開発に役立つ文献・論文

 第3節 特発性拘束型心筋症

  1.疫学
   1.1 成人RCMの疫学と予後
   1.2 小児RCMの疫学と予後
   1.3 予後に影響する因子
  2.発症機序・病態
  3.診断
   3.1 臨床所見
   3.2 診断のための臨床検査
    3.2.1 心電図
    3.2.2 胸部X線検査
    3.2.3 心エコー図
    3.2.4 心臓カテーテル検査
    3.2.5 心内膜心筋生検
    3.2.6 心筋シンチグラム
   3.3 鑑別診断
  4.治療の現状と問題点
   4.1 心不全のコントロール
   4.2 不整脈のコントロール
   4.3 塞栓の予防
   4.4 急性増悪時の治療
   4.5 心臓移植
  5.治療法、診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.臨床試験の可能性

第9章:呼吸器系疾患の医療ニーズ

 第1節 特発性肺線維症

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点
  5.治療法開発の動向
   5.1 ピルフェニドン
   5.2 N-アセチルシステイン
   5.3 BIBF1120
   5.4 IFN-γ1b
   5.5 その他の薬剤
  6.今後求められる治療
  7.治療効果判定に関して

 第2節 サルコイドーシス

  1.疫学
   1.1 好発年齢と罹患率
   1.2 症状と重症度
   1.3 地域、季節、職業集積性
   1.4 家族内集積性
   1.5 遺伝素因(HLA)
  2.発症機序・病態
   2.1 肉芽腫の形成機構
   2.2 サルコイドーシスとアクネ菌
   2.3 サルコイドーシスのアクネ菌病因説
  3.診断
   3.1 症状
   3.2 検査
   3.3 診断基準
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
   4.1 自然寛解
   4.2 治療の現状
  5.治療法、診断法開発の動向(国内外を含む)
   5.1 コルチコステロイドによる治療法
   5.2 細胞毒性薬(メトトレキセート)による治療法
   5.3 抗TNF阻害剤による治療法
   5.4 抗菌剤による治療法
   5.5 PAB抗体による病因的診断法
  6.今後求められる診断・治療
   6.1 診断法
   6.2 治療法
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第3節 リンパ脈管筋腫症

  1.概念、疫学
  2.診断
   2.1 画像診断
   2.2 病理診断
  3.発生機序と病態
   3.1 発生機序
   3.2 LAM細胞の腫瘍化と増殖のメカニズム
   3.3 LAM細胞の増殖における女性ホルモンの関与
   3.4 LAM細胞の転移とリンパ管新生
   3.5 リンパうっ滞や乳び漏の病態生理
  4.治療の現状と問題点
   4.1 従来の治療
   4.2 シロリムス
  5.治療法、診断法開発の動向
   5.1 MILES試験以降に発表されたシロリムスの臨床試験
   5.2 診断法開発の動向 〜血清VEGF-D値
  6.今後の展望
   6.1 妊娠・出産
   6.2 今後求められる診断・治療

 
第4節 肺動脈性肺高血圧症

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
   3.1 定義
   3.2 臨床診断
   3.3 生理検査
   3.4 画像
  4.治療の現状と問題点
   4.1 Prostacycline
   4.2 Endothelin受容体拮抗薬
   4.3 PDE5阻害薬
   4.4 最良の選択
  5.治療法・診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
   6.1 Apoptosis促進
   6.2 再生医療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

第10章:消化器系疾患の医療ニーズ

 第1節 自己免疫性肝炎

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.治療法, 診断法開発の動向(国内外を含む)
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)

 第2節 原発性胆汁性肝硬変

  1.概念
  2.疫学
  3.診断
  4.病因
   4.1 遺伝的素因と環境要因
   4.2 分子相同性
   4.3 胆管上皮細胞
  5.病理診断
  6.病期診断
  7.予後
  8.治療、患者管理
   8.1 基本方針
   8.2 患者指導
   8.3 薬物治療
   8.4 肝移植
   8.5 症候・合併症の対策
   8.6 経過観察

 第3節 劇症肝炎

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点
   4.1 肝庇護療法と成因に対する治療
   4.2 全身管理と合併症の対策
   4.3 人工肝補助療法
   4.4 肝移植
  5.治療法と診断法の開発動向と今後の展望
  6.治療効果判定

 第4節 バッドキアリ症候群

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.治療法, 診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)

第11章:皮膚疾患の医療ニーズ

 第1節 表皮水疱症

  1.疫学、発症機序病態
  2.病型・診断
   2.1 単純型表皮水疱症
   2.2 接合部型表皮水疱症
   2.3 栄養障害型水疱症
  3.遺伝子診断
  4.治療の現状と問題点
   4.1 局所療法
   4.2 全身管理
  5.治療法・診断法開発の動向
   5.1 培養皮膚移植
   5.2 骨髄幹移植
   5.3 線維芽細胞の局注療法

 第2節 膿疱性乾癬

  1.定義と診断に必要な主要項目
  2.重症度判定
  3.診断の手引き
  4.治 療
   4.1 プライマリーケア
   4.2 内服療法
    -エトレチナート  -シクロスポリン      -メトトレキサート
    -ダプソン      -副腎皮質ステロイド   -コルヒチン
    -抗菌薬
   4.3 外用療法
    -副腎皮質ステロイド外用薬          -ビタミンD3外用薬
    -タクロリムス外用薬
   4.4 光線療法
    -PUVA療法     -UVB療法
   4.5 生物学的製剤
    -TNFα阻害薬   -ウステキヌマブ
   4.6 妊婦・授乳婦,小児に対する治療薬選択
    -シクロスポリン   -副腎皮質ステロイド
    -TNFα阻害薬
   4.7 合併症治療
   関節症性乾癬に対する抗リウマチ療法
    -メトトレキサート     -TNFα阻害薬     -ウステキヌマブ
    -サルファサラジン    -エトレチナート     -シクロスポリン
    -副腎皮質ステロイド  -非ステロイド性抗炎症薬
    -アレファセプト      -アザチオプリン

 第3節 天疱瘡

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.治療法, 診断法開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第4節 強皮症

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点
   4.1 副腎皮質ステロイド
   4.2 D-ペニシラミン
   4.3 シクロフォスファミド
   4.4 末梢血管障害に対する治療
   4.5 エンドセリン受容体拮抗薬
   4.6 シルデナフィル
   4.7 消化器症状の治療
   4.8 強皮症腎の治療
  5.治療法, 診断法開発の動向
   5.1 皮膚硬化に対する治療の開発の動向
   5.2 間質性肺炎に対する治療の開発の動向
   5.3 肺動脈性肺高血圧症に対する治療の開発の動向
   5.4 診断法の開発の動向
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第5節 粘膜症状を伴う重症型薬疹
       (スティーブンス・ジョンソン症候群、中毒性表皮壊死症)

  1.薬疹の原因と症状
  2.重症型薬疹の分類と症状
   2.1 スティーブンス・ジョンソン症候群
   2.2 中毒性表皮壊死症
  3.重症型薬疹の発症頻度・原因薬剤
  4.重症型薬疹の発症機序・病態
  5.重症型薬疹の治療の現状と問題点
  6.原因薬剤検索の現状
  7.診断法開発の動向、今後求められる診断

 第6節 混合性結合組織病

  1.MCTDの疾患概念
  2.MCTDの診断
   2.1 どのような症状から本症を疑うか?
   2.2 筋炎のコンポーネント
   2.3 SLEのコンポーネント
   2.4 強皮症のコンポーネント
  3.MCTDに特徴的な症状とその鑑別
   3.1 肺動脈性高血圧症
   3.2 無菌性髄膜炎
   3.3 三叉神経障害
  4.診断基準
  5.経過観察時の診断と必要な検査
  6.診断後の経過観察
  7.治療
   7.1 ステロイド療法
   7.2 血管拡張薬による対症療法
   7.3 プロスタサイクリン製剤
   7.4 Endothelin-1受容体拮抗薬
   7.5 PDE5阻害薬
  8.新しい治療の方向性

 第7節 レックリングハウゼン病

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点
  5.今後求められる診断・治療

第12章:骨・関節系疾患の医療ニーズ

 第1節 後縦靭帯骨化症

  1.疫学および成因
  2.診断
  3.治療の現状と問題点
   3.1 頚椎後縦靭帯骨化症
    3.1.1 保存的療法
    3.1.2 手術治療
   3.2 胸椎後縦靭帯骨化症
    3.2.1 保存的療法
    3.2.2 手術治療
  4.圧迫性脊髄症急性増悪例に対するG-CSF神経保護療法の医師主導型自主臨床試験
   4.1 G-CSF神経保護療法とは
   4.2 Phase I/IIa臨床試験
   4.3 Phase IIb臨床試験
   4.4 G-CSF神経保護療法の可能性
   4.5 脊髄障害性疼痛に対するG-CSFの治療効果

 第2節 黄色靭帯骨化症

  1.解剖
  2.歴史
  3.疫学
  4.発症機序・病態
  5.診断
   5.1 症状
   5.2 画像
  6.治療の現状と問題点
   6.1 手術法
   6.2 手術成績
  7.治療法,診断法開発の動向と今後求められる診断・治療
   7.1 遺伝子
   7.2 組織
   7.3 生化学
   7.4 性ホルモン
  8.治療効果判定
  9.研究に役立つ文献・論文

 第3節 特発性大腿骨頭壊死症

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断基準
  4.治療の現状と問題点
   4.1 病期(Stage)分類
   4.2 病型(Type)分類と圧潰予測
   4.3 治療法
  5.今後求められる診断・治療
  6.臨床試験デザイン
  7.研究開発に役立つ文献・論文

 第4節 広範脊柱管狭窄症

  1.定義・概念
  2.疫学
  3.発症機序・病態
  4.症状
  5.診断基準
  6.画像診断・検査所見
  7.治療の現状と問題点
   7.1 保存的治療
    7.1.1 安静
    7.1.2 薬物療法
    7.1.3 運動療法
   7.2 手術的治療
  8.今後の展望

第13章:腎・泌尿器系疾患の医療ニーズ

 第1節 IgA腎症

  1.疫学
  2.病態
   2.1 病態
   2.2 発症機序
   2.3 進展機序
  3.診断の現状と今後求められる診断法
   3.1 診断の現状
   3.2 今後求められる診断法と開発の動向
  4.治療の現状・問題点と今後求められる治療法、開発の動向
   4.1 治療の現状・問題点
   4.2 今後求められる治療法、開発の動向
  5.研究開発に役立つ文献・論文

 第2節 急速進行性糸球体腎炎

  1.疫学
  2.発症機序・病態
  3.診断
  4.治療の現状と問題点(国内外を含む)
  5.治療法, 診断法開発の動向(国内外を含む)
  6.今後求められる診断・治療
  7.治療効果判定(臨床試験デザイン)
  8.研究開発に役立つ文献・論文

 第3節 難治性ネフローゼ症候群

  1.疫学と予後
  2.診断基準と治療効果判定基準
  3.発症機序・病態と治療
   3.1 微小変化型ネフローゼ症候群
   3.2 巣状分節性糸球体硬化症
   3.3 膜性腎症
  4.薬物療法各論
   4.1 副腎皮質ステロイド薬
   4.2 シクロスポリン
   4.3 ミゾリビン
   4.4 シクロホスファミド
   4.5 ミコフェノール酸モフェチル
   4.6 リツキシマブ

 第4節 多発性嚢胞腎

  1.疾患概念
  2.疫学
  3.発症機序・病態
  4.症状
  5.診断
  6.治療の現状と問題点
  7.現在想定されている治療および今後求められる治療
   7.1 嚢胞形成の抑制
    7.1.1 cAMPの産生の抑制
    7.1.2 細胞増殖の抑制
   7.2 今後求められる治療
  8.治療効果判定

第14章:小児用途の薬剤開発に対する医療ニーズと開発の現状

  1.小児医療の現状
   1.1 小児に使用できる医薬品の現状
    1.1.1 小児用医薬品開発と承認の現状
    1.1.2 小児特有の規定因子
   1.2 医薬品の適応外使用の現状
    1.2.1 適応外使用とは
    1.2.2 適応外使用の現状について
    1.2.3 適応外使用の問題点
  2.国内外の小児医薬品の治験・臨床研究の現状と取組み
   2.1 欧米の小児医薬品開発への取り組みと成果
   2.2 本邦における小児医薬品開発への取り組みと成果
    2.2.1 日本小児科学会と関連学会の活動
    2.2.2 行政の取り組み
  3.小児用途への適応に関する医療ニーズ
  4.新薬開発への医療ニーズ
  5.今すぐ開発が必要、あるいは適応追加が必要な薬剤
 

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