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遺伝子 治療 本
2016年 2月号 目次     「PHARMSTAGE」 
巻頭

1 医薬品の市販後安全対策

(独)医薬品医療機器総合機構

1.はじめに
2.副作用情報の収集
3.収集した情報の評価・分析
4.安全性情報の提供

 
シリーズiPS細胞・再生医療

1.ヒト同種間葉系幹細胞再生医療等製品「テムセルRHS注」の開発

JCRファーマ株式会社 開発顧問

1.会社沿革と概要
2.細胞医療製品開発
 2.1 確認申請
 2.2 製造工程
 2.3 品質評価
 2.4 非臨床試験
 2.5 第T/U相試験
 2.6 第U/V相臨床試験

 【 特集1 】 遺伝子治療薬開発で抑えるべき規制と申請データの要件

1.遺伝子治療用製品等の開発における国内規制動向

国立医薬品食品衛生研究所遺伝子医薬部 

1.はじめに
2.遺伝子治療の臨床研究に関する規制
 2.1 遺伝子治療等臨床研究に関する指針 
 2.2 再生医療等安全性確保法と遺伝子治療等臨床研究
 2.3 遺伝子治療等臨床研究に用いるベクターのカルタヘナ法に基づく審査
3.遺伝子治療の治験及び承認申請に関する規制
 3.1 遺伝子治療用製品の治験開始の手続き
 3.2 医薬品医療機器法による条件・期限付承認制度 
 3.3遺伝子治療用医薬品の品質及び安全性の確保に関する指針の改正
4.カルタヘナ法による規制の動向
5.おわりに

2.遺伝子治療製品開発における海外規制動向

国立医薬品食品衛生研究所遺伝子医薬部 

1.はじめに
2.欧米における遺伝子治療製品の位置づけと審査
3.米国の遺伝子治療製品関連ガイダンス 
 3.1 環境影響評価に関するガイダンス 
 3.2 初期臨床試験デザインに関するガイダンス
 3.3 排出試験に関するガイダンス
 3.4 微生物ベクターに関するガイダンス案
4.欧州の遺伝子治療製品関連ガイドライン 
5.欧米で共通するガイドライン
 5.1 患者の長期フォローアップ
 5.2 FIH試験開始までに実施すべき非臨床試験
 5.3 環境影響評価
6.遺伝子治療製品の規制の国際調和の動向 
7.おわりに

3.製造販売承認申請を前提とした非臨床試験の実施

アンジェスMG株式会社 研究開発本部

1 はじめに
2 遺伝子治療用製品の非臨床試験に関するガイドライン等
 2.1 日本における非臨床試験に関するガイドライン
 2.2 欧米,ICHにおける非臨床試験に関するガイダンス/ガイドライン
3 遺伝子治療用製品の開発及び製造販売承認申請に必要となる非臨床試験
 3.1 非臨床試験に用いる遺伝子治療用製品
 3.2 動物種/モデルの選択
 3.3 遺伝子治療用製品の効力を裏付ける試験
 3.4 遺伝子治療用製品の薬物動態試験
 3.5 遺伝子治療用製品の非臨床安全性試験
4 製造販売承認申請資料の作成

4.我が国の遺伝子治療実施に関する現状

国立研究開発法人・国立成育医療研究センター・研究所

1.はじめに
2.遺伝子治療の実施方法
 2.1 用語の定義
 2.2 遺伝子治療臨床研究
 2.3 遺伝子治療臨床試験(治験)
 2.4 カルタヘナ法
3. 遺伝子治療実施の申請
 3.1 品質管理
 3.2 非臨床試験
4. 最後に

5.遺伝子導入用ウイルスベクターの作製法

日本医科大学大学院医学研究科分子遺伝医学

1.はじめに
2.AAV ベクター
 2.1特徴
 2.2作製法
 2.3精製法
3.レトロウイルスベクター
 3.1特徴
 3.2作製法・精製法
4.レンチウイルスベクター
 4.1特徴
 4.2作製法・精製法
5.アデノウイルスベクター
 5.1特徴・作製法
6.その他の遺伝子治療用ベクター
 6.1単純ヘルペスウイルスベクター
 6.2. センダイウイルスベクター
 6.3. 乳酸菌ベクター
7.おわりに

《臨床医が語る 新薬の治療・市場へのインパクト》

1.血液凝固遺伝子組換え型第XIII因子製剤 「ノボサーティーンR」

奈良県立医科大学小児科

1. 血液凝固第XIII因子とは?
2. 先天性FVIII欠乏症
3. 遺伝子組換えFXIII製剤
4. 最後に

▼ 連載記事

  ○第2回 申請データパッケージ作成の基本的なプロセスと留意事項

(株)データドリブン

1 申請電子データパッケージ
2 SDTM作成に関する留意事項
3 ADaM作成に関する留意事項
4 Define-XML作成に関する留意事項
5 データフィットネス

○第2回 リサーチツール特許の権利範囲と侵害対策

中嶋国際特許事務所 

1.はじめに
2.リサーチツール特許の例
3.コーエン・ボイヤー特許
4.特許権の効力について
 4.1 業としての実施の専有
 4.2 リーチ・スルー・クレーム
 4.3 リーチ・スルー・ライセンス
 4.4 特許発明の技術的範囲
 4.5 試験又は研究を目的とする特許発明の実施
5.企業等における対策
6.リサーチツール特許に関連する紛争等の事例
 6.1 ヒト疾患に対するモデル動物
 6.2 ミリアド社の事例
7.小括

 

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