核酸医薬品 開発 セミナー
                  
医薬品・医療機器・再生医療開発における オープンイノベーションの取り組み 事例集
先端治療技術の実用化と開発戦略
 
<セミナー No.809121>

★ ターゲティング別での課題(化学修飾やDDS技術等)を学び、開発成功を目指す

核酸医薬品の標的に沿った
体内の安定性向上と活性化技術
〜アプタマー/siRNA/miRNA/アンチセンス〜


■ 講師
【第1部】  東京大学 大学院工学系研究科・マテリアル工学専攻 准教授 宮田完二郎 氏
【第2部】

(株)リボミック 探索研究部 部長 青木一晃 氏

【第3部】 岐阜大学工学部 助教 喜多村徳昭 氏
【第4部】 大阪大学薬学研究 教授 小比賀聡 氏
■ 開催要領
日 時 平成30年9月7日(金)10:00〜17:15  
会 場 [東京・五反田] 日幸五反田ビル 8階 技術情報協会 セミナールーム
聴講料

1名につき60,000円(消費税抜き/昼食・資料付き)
〔1社2名以上同時申込の場合1名につき55,000円〕
〔大学、公的機関、医療機関の方には割引制度(アカデミック価格)があります。
詳しくはお問い合わせください〕
※定員になり次第、お申込みは締切となります。

■ プログラム  


【10:00〜11:30】

【第1部】安定性・活性向上のためのDDS技術と評価

東京大学  宮田完二郎  氏

 

【講座趣旨】

核酸医薬のポテンシャルを最大限に活かすためには、大量合成法の確立、核酸化学の発展、さらには臓器分布を制御するデリバリー技術の開発など、多方面での技術革新が必要となる。本講演では、とくに核酸医薬のデリバリー技術に焦点を当て、基礎から注目すべき最新のアプローチに至るまでを概説する。 。

【講座内容】

1.核酸医薬の基礎
 1-1 核酸医薬の種類
 1-2 核酸医薬の化学修飾
 1-3 臨床応用と課題

2.ドラッグデリバリーシステム(DDS)の基礎   
 2-1 DDSの種類
 2-2 ターゲティング型DDS    
  2-2-1 受動的ターゲティング
  2-2-2 能動的ターゲティング
 2-3 ターゲティング型DDSの課題と解決策

3.核酸医薬デリバリーシステム
 3-1 リガンド-核酸コンジュゲート
 3-2 脂質ナノ粒子
 3-3 その他の核酸医薬デリバリーシステム

【質疑応答】


【12:15〜13:45】

第2部】RNAアプタマーの医薬品開発におけるプロセスと課題

(株)リボミック  青木 一晃 氏

 

【講座趣旨】
アプタマーは核酸医薬の一種であり、塩基配列依存的に固有の三次元構造を形成し、標的分子に強固に結合することで、その機能を制御する一本鎖のオリゴヌクレオチドである。これまでに、アプタマー医薬品としては、加齢黄斑変性症治療薬としたマクジェンが承認されている。 本講演では、アプタマーの特性、医薬品化に向けたプロセスを概説する。また、マクジェンに続くアプタマー医薬品の実現に向け、アプタマー創薬の課題と展望について解説する。


【講座内容】
・アプタマーとは?

・アプタマーの創製技術

・アプタマーの安定化と活性向上

・合成と分析

・アプタマーの体内動態

・非臨床毒性

・課題と今後の展望    

【質疑応答】


【14:00〜15:30】

【第3部】 機能性短鎖RNA医薬開発における体内の安定・活性化向上を目指した修飾核酸技術の創製

岐阜大学工学部 喜多村 徳昭 氏

 

【講座趣旨】
siRNA(small interfering RNA)やmiRNA(microRNA)は、RNA干渉により相補的な配列を含む標的mRNAの遺伝子発現を抑制することから、医薬候補化合物として注目を集めている。しかし、これらの機能性短鎖RNAは、細胞膜透過性が低く、またヌクレアーゼによる分解を受けるため、十分なRNAi効果が得られない。加えて、配列相同性が高い場合には標的以外の遺伝子発現を抑制する(オフターゲット効果)ため、医薬品として臨床応用するにあたり、これらの問題点を克服する必要がある。我々は、siRNAやmiRNAが有する特徴的な構造である3'末端2塩基突出部位の化学修飾により、遺伝子発現抑制能を低下させることなくヌクレアーゼ耐性を改善できることを見出した。また、本知見を活かして細胞膜透過性の向上やオフターゲット効果の回避に繋がる高機能化技術を開発した。本講演ではこれらを中心に紹介する。


【講座内容】

1.核酸医薬
 1-1.核酸医薬
 1-2.核酸医薬開発の動向

2.RNA干渉と機能性短鎖RNA
 2-1.RNA干渉
 2-2.siRNA(small interfering RNA)
 2-3.miRNA(microRNA)

3.RNA干渉の医薬応用
 3-1.RNA干渉療法
 3-2.機能性短鎖RNA医薬の開発状況

4.機能性短鎖RNAの化学修飾
 4-1.化学修飾核酸と医薬応用
 4-2.化学修飾核酸の簡便合成法の開発
 4-3.化学修飾機能性短鎖RNAの創製
 4-4.核酸オリゴマーの簡便修飾法の開発
 4-5.化学修飾によるsiRNAおよびmiRNAの高機能化

【質疑応答】


【15:45〜17:15】

【第4部】アンチセンス核酸医薬の研究開発動向と鍵となる技術について

大阪大学薬学研究  小比賀 聡 氏

 

【講座趣旨】
アンチセンス核酸医薬の作用原理及び最新の研究開発動向を概説するとともに、鍵となる技術(核酸の化学修飾やデリバリー技術)について、実例をあげて紹介する。

【講座内容】
1.アンチセンス核酸医薬の基礎と作用原理
 1-1 核酸の化学構造
 1-2 核酸医薬の定義
 1-3 核酸医薬の種類と作用機序
 1-4 アンチセンス核酸医薬の特徴と課題
 1-5 核酸医薬に含まれる化学修飾
 1-6 アンチセンス核酸医薬の配列設計

2.最新の研究開発動向
 2-1 これまでに承認されたアンチセンス核酸医薬の実例
 2-2 現在臨床開発が進められているアンチセンス核酸医薬の実例

3.鍵となる技術
 3-1 ホスホロチオアート結合
 3-2 2’位修飾核酸
 3-3 架橋型人工核酸
 3-4 モルフォリノ核酸
 3-5 GalNAcコンジュゲート
 3-6 in vitroスクリーニング

【質疑応答】


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