■　ゲノム編集技術を活用した医薬品・治療技術開発の展望と課題

自治医科大学

１．はじめに
２．医療分野におけるゲノム編集技術の応用
３．標的探索の技術的背景
3.1 網羅的標的探索のモダリティ
3.2 遺伝子ノックアウト
3.3 遺伝子編集による転写調節
3.4 CRISPR/Casによる標的スクリーニング
４．CRISPR/Casスクリーニングの実際
4.1 プール型スクリーニングとアレイ型スクリーニング
4.2 機能喪失スクリーニング
4.3 機能獲得スクリーニング
4.4 合成致死
５．標的同定以後のゲノム編集
5.1 化合物スクリーニング
5.2 ヒット化合物の確認
5.3 リード化合物の同定と最適化におけるゲノム編集
5.4 臨床試験からのフィードバック
5.5 診断薬への利用
６．展望と課題

■　ゲノム編集技術応用医薬品の開発で留意すべき国内外規制・ガイドラインの動向

金沢工業大学

１．はじめに
２．新規モダリティーとしてのゲノム編集技術の定義
３．EUにおけるゲノム編集を利用した遺伝子治療についての考え方
４．米国のゲノム編集を利用した遺伝子治療についての考え方
５．WHOのゲノム編集への取組
６．わが国の考え方と世界との比較

■　ゲノム編集技術を応用した遺伝子治療の臨床とその展望

国立成育医療研究センター

１．はじめに
２．現行の遺伝子治療の問題点
３．ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療の現状
４．ゲノム編集技術を応用した遺伝子治療の今後の展開

■　ゲノム編集によるヒトiPS細胞モデルの作製技術と医薬品評価への応用

大阪大学大学院

１．はじめに
２．医薬品開発における非臨床試験の現状
３．ゲノム編集によるヒトiPS細胞モデルの作製　
3.1 ヒトPS細胞におけるゲノム編集の課題
3.2 ヒトiPS細胞を用いた高効率ゲノム編集法の開発
４．ゲノム編集を施したヒトiPS細胞による医薬品評価　
4.1 薬物代謝酵素CYP2C19欠損ヒトiPS細胞による肝毒性評価系の構築
4.2 薬物代謝酵素CYP3A4欠損ヒトiPS細胞による肝・腸管毒性評価系の構築
4.3 トランスポーター MDR1欠損ヒトiPS細胞による薬物動態評価系の構築
4.4 トランスポーター PEPT1欠損ヒトiPS細胞による薬物動態評価系の構築
５．展望

■　連続晶析プロセスの流路設計と粒子挙動制御

神戸大学

■　PAT ツールを使用した連続晶析

メトラー・トレド(株)

■　晶析工程の連続化による医薬品原薬の製造とその留意点

スペラファーマ(株)

■　事業性評価の観点から見たPOC試験デザインのポイント

ロート製薬(株)

■　富士フイルムのリポソーム・脂質ナノ粒子製剤製造への取組み

富士フイルム（株）

１．はじめに
２．リポソーム製剤開発への取組み
2.1 リポソームの粒子設計
2.2 リポソームの製造プロセス
３．脂質ナノ粒子製剤開発への取組み
3.1 LNPの粒子設計
3.2 LNPの製造プロセス
４．CDMOへの展開

■　エンドトキシン試験における分析法バリデーションおよびデータインテグリティの対応

ロンザ(株)

１．はじめに
２．エンドトキシン試験法と分析法バリデーション
2.1 再生医療等製品のバリデーションの場合
３．エンドトキシン試験から見たデータインテグリティ（データ完全性）
3.1 各ガイダンスで求められているデータインテグリティ（データ完全性）とは！
3.2 監査証跡の重要性
４．これからのエンドトキシン試験

■　承認申請をふまえたGLP/非GLP関連文書の信頼性確保のポイント

AEIC研究所

■　原薬製造設備の洗浄バリデーションでの留意点

住友化学(株)